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腾讯登录【观势】结构、行为与绩效：中国细胞与基因治疗产业观察
| 导读 | [观势]结构、行为与绩效:中国细胞与基因治疗产业观察 |
中华药械研究与临床
通信作者：
鲍旭辉，复旦大学附属浦东医院 复旦大学细胞免疫治疗临床研究中心 复旦大学张江研究院
Email：xuhui_bao@fudan.edu.cn
引用本文:
结构、行为与绩效：中国细胞与基因治疗产业观察[J]. 中华药械研究与临床,2026,02(03)：228-235.
DOI:10.3760/cma.j.cn102012-20251030-00099
近年来，我国持续强化对细胞与基因治疗（cell and gene therapy，CGT）的战略布局。《“十四五”生物经济发展规划》（2022年） ［ 3 ］ 将基因治疗、细胞治疗列为前沿技术重点攻关方向；《“十四五”医药工业发展规划》（2021年）提出加快病毒载体、质粒等关键环节补短板 ［ 4 ］ 。监管方面，国家药品监督管理局（简称“国家药监局”）自2021年以来相继发布《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》《细胞治疗产品临床研究与评价技术指导原则》等文件，明确临床研究、病毒载体质量控制和制备全流程追溯要求 ［ 5 , 6 ］ 。国务院令第818号和第828号分别从生物医学新技术临床研究转化、药品全生命周期监管层面进一步完善制度框架。在支付端，《支持创新药高质量发展的若干措施》提出创新药按疗效付费与商保协同机制，为CGT可及性提供制度支持 ［ 7 ］ 。进入“十五五”时期，CGT进一步嵌入战略性新兴产业和未来产业布局，这些政策成为后续分析CGT产业结构、行为及绩效的制度背景与关键外生变量。
CGT通过细胞工程或基因编辑技术修饰患者的细胞或基因，以实现疾病的治愈，被视为继小分子药物与大分子生物药后的第三次药物革命。CGT覆盖体外基因修饰细胞治疗［如嵌合抗原受体T细胞免疫治疗（chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy，CAR-T）］和体内基因治疗［如腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）载体介导的基因替代］，在血液系统肿瘤、遗传病与部分罕见病中取得突破，并推动上游载体、原材料和合同研发生产组织（contract development and manufacturing organization，CDMO）等产业链快速扩张。
将CGT产业置于SCP框架下系统剖析可见：在市场结构层面，产业呈现较高的技术、资本与监管壁垒，以及由此形成的高集中度特征；在企业行为层面，企业采取个性化生产、激进研发与并购等策略应对竞争，并布局通用型产品以谋求长期优势。在市场绩效层面（ 图1 ），则呈现出多维度反差：产业链整体快速发展并在部分领域取得突破性疗效的同时，整体尚未盈利；产品的超高定价与患者可及性之间的矛盾，构成了当前核心挑战。这一绩效表现，正是前述市场结构与企业行为共同作用的结果。
（一）市场集中度
市场集中度的高低，直接反映了产业的竞争或垄断程度。技术、政策与资本三方面的高门槛，使CGT产业呈现出高集中度与梯队分化的特点。
1. 国内市场：呈现明显的梯队分布。第一梯队已实现产品商业化，以复星凯瑞（上海）生物科技有限公司、上海药明巨诺生物科技有限公司、南京传奇生物科技有限公司等为代表。其中，复星凯瑞的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达 ®）与药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达 ®）凭借先发优势占据了CAR-T产品主要市场份额。第二梯队集中于临床试验后期，着力于适应证拓展与产能建设。第三梯队仍处于早期研发阶段，以高度依赖资本市场支持的初创企业为主。国内已上市的CGT产品中，CAR-T产品在数量上占主导，适应证集中于血液系统肿瘤；其他已上市产品［除重组人p53腺病毒注射液（商品名：今又生 ®）外］均于2024年10月之后获批。由于各产品适应证差异显著，暂未形成明显的直接竞争。基于企业年报及公开披露数据，当前CAR-T产品市场前三企业已占据78%的份额，呈现较高的行业集中度（ 表1 ）。
2. 国际市场：参与者众多，在头部企业主导下，大量创新中小企业并存。一方面，以瑞士诺华集团、美国吉利德科学公司、瑞士罗氏集团为代表的少数行业巨头，通过自主研发或大规模并购，掌握了核心管线与技术平台，确立了市场主导地位。另一方面，在基因编辑、碱基编辑及体内递送系统等前沿领域，大量新兴生物技术公司持续涌现，成为活跃的创新源头。以美国CRISPR Therapeutics公司、美国Intellia Therapeutics公司、美国Beam Therapeutics公司、荷兰uniQure公司等为代表的企业，聚焦镰状细胞病、遗传性淀粉样变性、α1-抗胰蛋白酶缺乏症及血友病B等适应证的差异化管线布局，并通过与大型企业的联合开发及对外授权模式，加速临床转化。与此同时，东北制药集团股份有限公司、江苏恒瑞医药股份有限公司等国内企业通过开发T细胞受体工程化T细胞疗法、实体瘤CAR-T及基因编辑等技术，切入存在未被满足临床需求的适应证领域，积极参与全球竞争。
（二）产品差异化
产品差异化是企业构建竞争优势的核心。CGT产品的差异主要来自技术路线的不同，当前技术的发展阶段限制了产品的多样性，也影响了市场的充分发育。
1. 技术类型：目前，细胞治疗与基因治疗双主线并行发展，技术路线持续平台化、多元化的格局已基本形成。CGT产品主要分为体内基因治疗产品、体外基因修饰细胞治疗产品，以及未经基因修饰的细胞治疗产品3类 ［ 8 ］ 。根据国家药监局公布的数据，截至2025年12月，已有15款CGT产品获批，包括8款CAR-T产品、6款体内基因治疗产品与1款间质干细胞产品。6款体内基因治疗产品覆盖不同的技术平台，其中包含基因AAV类2款、溶瘤病毒类1款、小核酸类3款。在研管线方面，根据国家药监局药品审评中心公开数据，截至2025年12月，体外基因修饰细胞治疗的临床研究最为活跃，累计试验数176项，涉及111款产品，Ⅰ~Ⅱ期试验占比超过85%；靶点CD19和B细胞成熟抗原的试验数量较多，前者数量超过60个，同质化竞争突出。未经基因修饰的细胞治疗累计开展104项试验，涉及55款产品；体内基因治疗累计开展39项试验，涉及36款产品。
2.临床应用：从临床应用维度看，CGT产品适应证类型不同，研发路径各异，但仍集中于肿瘤与罕见病两大领域。针对血液系统肿瘤，CAR-T效果明确，商业化体系成熟。在实体瘤领域，CAR-T临床进展相对滞后 ［ 9 ］ ；嵌合抗原受体自然杀伤细胞疗法和嵌合抗原受体巨噬细胞疗法等新型细胞疗法起步虽晚但进展迅速，被视为更具潜力的方向 ［ 10 ］ 。在罕见病尤其是遗传性代谢病方面，基因治疗已取得系列突破，为疾病的长期控制乃至治愈提供了新途径 ［ 11 ］ 。
（三）进入壁垒
进入壁垒是塑造市场结构的决定性力量。CGT产业存在技术、政策与资本三重高壁垒。高壁垒限制了新企业进入和新产品开发，导致产品差异化不足；而产品线的单一，又进一步强化了既有壁垒。
1. 技术壁垒：核心技术专利垄断、生产工艺复杂性、关键物料自主化不足，是CGT产业最核心的准入障碍。在专利层面，尽管我国在CGT领域科研实力快速提升，与美国等传统专利强国的差距逐步缩小，但在如C12N5（未分化的人类、动物或植物细胞）、A61P35（抗肿瘤药）等关键技术与基础研究领域的专利布局仍相对薄弱，海外专利积累不足 ［ 12 ］ 。生产工艺高度复杂进一步推高技术壁垒，以CAR-T为例，其生产流程涵盖质粒生产、病毒载体构建、细胞编辑与扩增三大核心工艺 ［ 13 ］ ，涉及20余个关键步骤，单批次生产周期为3~6个月，且须满足严苛的批次间一致性控制要求。与此同时，关键物料对外依赖度高，国内企业虽在培养基、部分耗材领域实现国产突破，但病毒载体、核心设备、基因编辑工具等关键环节仍由少数国际巨头主导（如美国Cytiva公司、美国Thermo Fisher公司、德国Miltenyi Biotec公司）。
2. 政策壁垒：CGT行业监管要求严格，政策壁垒贯穿于研发、生产、临床试验及上市后管理的全生命周期，国内CGT产品出海还须完成跨区域合规准入。在国内，监管体系全面收紧，质量标准显著升级。2021年以来，国家药监局陆续发布覆盖基因治疗与细胞治疗全流程的指导原则，包括《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》（2021年）、《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》（2017年）、《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》（2024年）等文件，明确要求企业在病毒载体构建、细胞制备、质控放行和长期安全性监测等环节建立严密的质量管理体系，重点强调了基因编辑脱靶风险、病毒载体残留DNA以及细胞制备全过程可追溯性等核心指标，提高了研发和注册门槛 ［ 5 , 6 ， 14 ］ 。国务院令第818号和第828号进一步强化临床研究转化、药品研制生产及上市后监管的法治依据；M14指导原则在我国适用，推动真实世界证据在上市后安全性监测、长期随访和价值再评价中规范应用。2025版《中华人民共和国药典》系统性强化了CGT产品的质量控制，在相关章节中新增或提高了病毒载体滴度、纯度、免疫原性、残留宿主细胞DNA等的检测标准，并首次将部分检测内容延伸至分子与基因水平 ［ 15 ］ 。各国CGT监管体系在审评路径、数据要求和上市后管理方面存在显著差异，增加了跨区域合规成本。美国FDA建立了以突破性疗法、再生医学先进疗法资格和加速批准为核心的创新审评框架，强调临床价值证据与可追溯的质量体系 ［ 16 ］ 。欧盟则实施先进治疗药物监管框架，采取风险分级管理，尤其注重产品质量一致性与真实世界证据收集 ［ 17 ］ 。中国企业若希望进入全球市场，必须适应多套监管要求，设计生产设施与质量标准、临床试验设计与实施等环节，增加了时间与合规成本 ［ 18 ］ 。
3. 资本壁垒：集中体现在研发投入强度高、产能建设成本大与融资环境波动上。目前，CAR-T、干细胞与基因治疗构成了中国在研产品的主体，其余CGT产品多处于早期发展阶段 ［ 19 ］ 。CGT产品的结构、功能及生产工艺较传统蛋白类药物更复杂，潜在安全性风险更高 ［ 20 , 21 ］ 。此外，产能建设所需投资巨大，例如和元生物技术（上海）股份有限公司“和元智造精准医疗产业基地”的总投资就超过15亿元 ［ 22 ］ 。
（一）定价策略
定价直接决定产品的市场可及性与盈利模式。CGT产品因成本高昂普遍采取高价策略，为解决由此引发的支付矛盾与患者可及性困境，各方正积极探索创新支付方案。
1. 高价策略：CGT产品研发与制造成本高昂，市场价格居高不下。国际市场上，治疗血友病B的基因治疗药物HEMGENIX ®（通用名：etranacogene dezaparvovec）单剂定价350万美元，治疗早发型异染性脑白质营养不良的基因治疗药物LENMELDY™（通用名：atidarsagene autotemcel）单剂定价425万美元 ［ 23 ］ ，而CAR-T的价格普遍为40万~300万美元。国内已上市CAR-T产品中，复星凯瑞的奕凯达 ®定价120万元/针，药明巨诺的倍诺达 ®定价129万元/针，均远超传统小分子药物价格水平。
2. 支付创新：定价高昂导致患者可及性低下，并未带来产业链的整体盈利。以药明巨诺为例，其2024年财报显示全年营收为1.58亿元，同比下滑9%，净亏损达5.9亿元。面对高价带来的支付矛盾，行业正在探索多元化解决方案。在支付模式上，企业端如复星凯瑞推出“按疗效付费”计划；支付端或借助地方普惠性保险（如“沪惠保”）将CAR-T纳入保障范围，推动基本医保、商业保险、个人自付形成组合支付模式；或通过与商业保险公司合作（如科济药业），直接为患者提供支付支持方案。
（二）研发创新
研发创新是企业构建长期技术优势的关键。当前热点集中于通用型疗法与递送系统等环节，旨在降本增效，推动产业从定制化走向规模化、从高价走向可及。
1. 通用型疗法：通用型CAR-T通过基因编辑技术降低排异风险，突破个性化制造限制，成为企业研发热点。全球已有多家企业布局通用型CAR-T，国内企业如科济药业、南京北恒生物科技有限公司、亘喜生物科技（上海）有限公司、上海邦耀生物科技有限公司、南京奇迹生物科技有限公司、益杰立科（上海）生物科技有限公司、上海臻愈生物科技有限公司、尊羿生物医药（浙江）有限公司等亦参与其中。以科济药业研发的双靶点通用型CAR-T候选产品CT0590为例，其独有的THANK-u Plus™平台通过共表达白细胞介素7等因子，破解了CAR-T在实体瘤免疫抑制微环境中的存活难题 ［ 24 ］ 。
2. 递送系统：基因递送系统正快速实现自主可控。病毒载体领域，上海信致医药科技有限公司的波哌达可基注射液于2025年4月10日获国家药监局批准，成为国内首个上市的AAV基因治疗产品。细胞制备工具领域，国产CD3/CD28激活磁珠用于CAR-T制备的总体性能已不劣于进口产品，可作为备用或替代方案 ［ 25 ］ 。
（三）并购与合作行为
为了快速获取技术和产品，大型制药企业积极开展CGT领域并购。横向并购旨在扩大市场份额，如东北制药集团股份有限公司以1.87亿元获北京鼎成肽源生物技术有限公司70%股权，从而获得T细胞受体工程化T细胞疗法管线 ［ 26 ］ ；厦门特宝生物工程股份有限公司通过全资子公司厦门伯赛基因转录技术有限公司收购九天生物医药（上海）有限公司部分资产，以获取AAV基因治疗技术平台 ［ 27 ］ 。纵向并购则为完善产业链，案例多集中在合同外包领域。例如，无锡药明康德新药开发股份有限公司收购英国OXGENE公司，获得TESSA™核酸生产技术并建立欧洲CGT基地 ［ 28 ］ ；另有企业通过收购海外先进生物药生产基地补强细胞基因治疗分析测试与GMP生产能力 ［ 29 ］ 。体内CAR-T近年来也成为并购和授权合作热点，显示“平台+管线”的协同价值正在上升 ［ 30 ］ 。
除了并购，战略联盟与授权许可也是CGT领域的关键合作模式。大型药企常与生物技术公司签署协议，共同推进产品研发与商业化。例如，强生与传奇生物合作开发的CAR-T产品卡位荻 ®取得成功后，双方继续合作开发新一代疗法。授权许可是资源配置的重要方式，企业通过授权技术或产品权益以获取许可费和里程碑付款。在2019—2023年的授权许可交易中，2020年后小分子药物占比最高，抗体类药物显著减少，而CGT的交易数量则持续增长 ［ 31 ］ 。
（一）经济效益
CGT产业的快速发展已带动产业链上下游协同增长。上游环节，病毒载体与质粒需求大幅增长，以和元生物为例，其2024年CDMO收入达1.35亿元，同比增长26.12%，新增订单超过2.7亿元，并助力获批12项新药临床试验申请 ［ 32 ］ 。国产AAV基因治疗产品获批 ［ 33 ］ ，也加速了关键原材料的本土化。中游的CDMO业务扩张明显，药明康德通过增资上海药明生基医药科技有限公司并调整海外资产，强化国内布局和项目承接能力 ［ 34 ］ 。下游多家三甲医院新建或扩容细胞治疗中心，相关洁净车间、冷链和专业人员的投入，拉动了医疗设备与服务市场的增长 ［ 35 ］ 。
（二）社会效益
CGT产品推动医疗范式从反复控制症状向一次性治愈转变，同时影响着患者个体、疾病治疗格局及国家产业体系。CGT为患者提供了突破性治疗选择：第三代CD19-CAR-T在复发难治的B细胞恶性肿瘤中显示出较高的应答率和较低的毒性 ［ 36 ］ ，新一代B细胞成熟抗原靶向CAR-T可将多发性骨髓瘤疾病进展或死亡风险降低49% ［ 37 ］ ，基因治疗则使部分遗传病或罕见病患者有望通过单次治疗获得长期缓解。CGT推动疾病治疗理念从传统的以控制症状、延缓并发症为核心的慢性病管理，转向以一次性干预、追求治愈为核心的新模式，为临床诊疗路径带来根本性变革。CGT并非对医疗行业原有体系的局部优化，而是通过催生颠覆性疗法，主动构建一个涵盖前沿研发、精密制造、高标准监管与创新支付的全新生态，成为提升国家生物医药产业战略能力与健康管理体系水平的催化剂。
（一）技术迭代趋势
CGT技术迭代服务于降本、扩容和提效，即生产模式向通用型规模化转变，治疗领域向实体瘤及常规疾病拓展，研发范式与AI深度融合。通用型CAR-T等产品利用CRISPR等基因编辑技术改造供体免疫细胞以规避异体免疫排斥，可实现“一药多治”，并逐步将应用范围从血液系统肿瘤扩展至实体瘤领域。作为另一条迭代路径，国内首款体内CAR-T产品SYS6055（石药控股集团有限公司）于2026年初获批开展临床试验，其通过慢病毒载体在体内生成靶向CD19的CAR-T，不仅有望降低传统体外制备的复杂度与成本，还可推动适应证从血液肿瘤拓展至部分自身免疫疾病 ［ 30 ］ 。实体瘤作为CGT应用的重要突破口，当前研发聚焦Claudin18.2、B7H4等更具特异性的新靶点，并结合精准基因编辑技术以提高对肿瘤细胞的杀伤效率与治疗安全性。除实体瘤外，CGT在自身免疫疾病、高血压及糖尿病等慢性病领域的应用探索也在逐步展开。AI工具在研发端利用多组学数据挖掘加速靶点发现，优化临床试验方案降低失败风险，在生产端推动工艺智能化升级，未来有望在预测基因编辑脱靶效应、结合实时监测系统实现闭环质量控制等方面产生更大效益。
（二）市场结构演变
我国CGT市场结构正经历以上游国产化突破、中游专业化整合、下游支付体系改革为核心的系统性演变，推动市场从分散竞争向集中化、分层化格局转型。产业链上游关键物料长期依赖进口。在地缘政治风险与成本控制的驱动下，随着产业规模扩大与研发投入持续，国内企业通过技术攻关，已在色谱填料、磁珠等核心领域实现自主供应。产业链中游，大型制药公司通过持续并购与战略合作，整合前沿技术与产品管线资源。瑞士诺华集团收购美国AveXis公司、瑞士罗氏集团收购美国Spark Therapeutics公司等案例已印证这一趋势。拥有独特技术平台或关键临床资产的生物技术初创公司，仍将是巨头的主要收购目标，不仅加速创新技术的商业化，也将进一步提高市场集中度。下游支付体系改革方面，2026年1月1日起实施的《商业健康保险创新药品目录（2025年）》首批纳入了阿基仑赛注射液（奕凯达 ®）、瑞基奥仑赛注射液（倍诺达 ®）等5款CAR-T产品 ［ 38 ］ ，并通过“三除外”等政策支持，为高值创新药提供了新的支付通道，有利于推动企业优化成本结构，加速提升产品市场可及性。另一方面，支付政策倾斜可能进一步强化龙头企业优势。已有上市产品的企业可通过医保或商保放量巩固市场地位，而中小企业需通过细分领域创新构建差异化支付议价能力。
（三）政策与生态协同
监管优化、支付创新与生态建设的横向联动，以及国家与地方的纵向协同，正加速推动中国CGT产业从技术研发向商业化落地。
1. 监管优化：自2017年《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》发布以来，国家药监局和国家卫生健康委陆续出台十余项指导原则，覆盖药学、非临床研究、临床试验及上市后风险管理各环节。2025年发布的《先进治疗药品的范围、归类和释义》首次将CGT纳入“先进治疗药品”框架，明确了CAR-T的监管分类为“体外基因修饰细胞药品”，并为基因编辑等新技术预留监管路径。同时，临床试验审评时限已从60 d压缩至30 d，优先支持国家重点品种及全球同步研发项目，通过“早期介入、一企一策”机制提前沟通研发方案，降低新药临床试验终止率。
2. 支付创新：国家医保局正探索将部分高创新度、高临床价值的CGT产品纳入丙类药品目录，并鼓励分期支付、疗效保险等灵活模式。企业端如复星医药通过整合医疗、保险和康养，将CGT治疗与健康管理服务结合，降低患者支付压力。地方政府运用资本工具支持支付体系建设，如上海设立225亿元生物医药产业母基金，重点投向CGT领域的支付解决方案，截至目前已投资26个项目，投资总额达23.04亿元。
3. 生态建设：国家层面，《“十四五”生物经济发展规划》将基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗列为重点方向，着力补强基础技术与材料短板，以推动原材料国产化与工艺标准化。地方层面，上海、深圳等地通过建设临床研究型医院、数据要素流通平台等基础设施优化产业生态。国际合作方面，2024年9月起，商务部等三部门发布政策，允许北京、上海、广东及海南等地外资企业从事干细胞、基因诊断与治疗技术开发；2025年2月，《2025年稳外资行动方案》进一步支持扩大生物技术领域开放试点；2025年12月，《鼓励外商投资产业目录（2025年版）》出台，新增了“核酸类药物的开发生产”等条目，覆盖CGT产业的关键细分方向，为吸引国际资本、技术与管理经验创造了有利环境。
（一）破解上游技术垄断
我国CGT市场商业化资源向少数企业或平台集聚，大量初创企业扎堆于CD19等热门靶点，具备源头创新能力的市场主体数量不足 ［ 39 , 40 ］ ；多数在研管线集中在血液瘤自体CAR-T领域，针对实体瘤、罕见病或采用通用型、体内编辑等前沿技术路径的产品较少；病毒载体、GMP级质粒、封闭式自动化设备等关键上游供应链韧性不强，中小企业合规成本高 ［ 41 ］ 。建议政府支持建设区域性CGT共性技术平台，向中小企业开放载体生产、细胞制备与质控等高壁垒环节的服务资源；通过审评鼓励企业向实体瘤、通用型疗法等差异化方向布局；加快制定关键原材料国产替代的技术标准与注册路径，推动上游供应链多元化，逐步缓解结构性市场进入障碍。
（二）平衡研发投入与成本
当前我国CGT企业多为中小型生物技术公司，普遍处于临床后期或刚进入商业化初期，尚未形成稳定营收。多数产品定价为80万~120万元，缺乏系统的成本效益分析，定价依据不足导致医保和商保谈判难度大 ［ 42 , 43 , 44 ］ ；细胞治疗管线高度集中于CD19等血液瘤靶点，而针对实体瘤、通用型疗法或体内基因编辑等高壁垒、高价值方向的布局仍显不足；企业普遍缺乏全球商业化能力，深度战略协同如联合开发、共担风险的支付协议、海外临床共建尚不普遍 ［ 45 , 46 ］ 。建议企业调整研发资源配置，优先推进具备差异化优势和临床急需属性的项目，适度控制管线扩张；探索采用自动化、封闭式技术平台，并结合外包合作模式，提升生产效率、降低合规成本；前瞻性布局商业化能力建设，逐步完善市场准入、卫生经济学评估和支付沟通机制，积极对接医保、商保及医疗机构等关键支付方，探索与疗效挂钩的创新支付安排；审慎利用国内外合作机会，在保障核心权益的前提下，通过授权许可、战略联盟等方式获取非稀释性资金支持。
（三）实现增长与可及性平衡
尽管研发活跃、管线丰富，但多数CGT产品因定价高、支付渠道有限，实际销量远低于盈亏平衡点 ［ 47 , 48 ］ ；同时，自体疗法主导下的个性化生产模式导致制造成本居高不下，规模效应难以显现，产业链上游关键物料依赖进口也进一步压缩了利润空间。当前获批产品多未纳入基本医保，患者自费负担沉重，大量潜在受益者无法从前沿疗法中获益；长期疗效数据和真实世界证据积累不足，影响着公众对CGT价值的科学认知 ［ 49 , 50 , 51 ］ 。探索更具创新性的支付与合作机制，实现经济效益与社会效益均衡统一，是CGT产业健康可持续发展的前提。有学者提出分期支付和资产证券化等模式 ［ 52 ］ ；前者有助于平滑医保或患者当期支出，后者则可帮助企业盘活未来现金流、改善研发资金循环，但需关注疗效评估标准缺失、现金流不确定性等潜在风险。同时，应推动试点地区实施包容性支付安排、建设区域治疗协作网络、积累真实世界证据等举措，增强产业的可持续性。
（四）产业趋势展望
“十五五”时期，CGT等先进生物医药治疗产业的发展将不再局限于单一技术路线突破，而是转向源头创新、临床转化、制造质控、真实世界证据、支付机制和国际合作共同支撑的系统竞争。未来产业格局的重塑，既取决于企业能否形成平台化研发和规模化制造能力，也取决于地方能否建立贯通监管、临床、数据、支付和开放合作的制度接口，以实现从技术可行向可及、可持续的全面转型。
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编辑：杜景霖
初审：梅语奇
终审：夏 爽
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通信作者：
鲍旭辉，复旦大学附属浦东医院 复旦大学细胞免疫治疗临床研究中心 复旦大学张江研究院
Email：xuhui_bao@fudan.edu.cn
引用本文:
结构、行为与绩效：中国细胞与基因治疗产业观察[J]. 中华药械研究与临床,2026,02(03)：228-235.
DOI:10.3760/cma.j.cn102012-20251030-00099
摘要
本文以我国细胞与基因治疗产业为研究对象，采用“结构-行为-绩效”分析框架，整合文献综述、面板数据分析及典型案例比较法，分析当前产业动态。市场结构层面，国内上市产品种类有限，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法产品市场前三企业集中度达78%，还未形成充分竞争；产品的技术载体与临床适应证各不相同，技术专利垄断、全生命周期强监管以及高额研发投入，共同形成高企的产业进入壁垒。企业行为层面，产品普遍采取高价策略，同时探索“按疗效付费”等支付创新；通用型疗法、腺相关病毒载体国产化等技术突破涌现，并购与战略合作成为资源整合核心路径。市场绩效层面，经济效益上产业整体仍处于投入期，暂未形成普遍盈利，但社会效益上，临床适应证的拓展势头明显。总体而言，该产业正步入一个以技术迭代、市场结构优化、政策生态协同为核心特征的新发展阶段，打破上游垄断、平衡研发投入与成本、完善支付体系等协同施策，有望推动产业从“高价小众”迈向“可及创新”，实现经济效益与社会效益的统一。
编者按
细胞与基因治疗的发展，离不开医学、工程学与产业界的深度融合。然而，三者的底层逻辑各有侧重：医学强调循证与临床需求，工程学追求技术突破与工艺优化，产业界则需权衡投资回报与市场前景。这种差异本身，已成为协同创新的主要挑战。2025年12月15日发布的《鼓励外商投资产业目录（2025年版）》，已将“细胞治疗药物研发与生产”等全链条环节纳入鼓励范围，标志着产业开放进入新阶段。为系统梳理其发展脉络，本文采用“结构-行为-绩效”分析框架，从政策、专利等结构维度出发，观察企业的研发与商业化行为，进而评估其对创新可及性与产业竞争力的影响，尝试为不同领域提供一套可对话、可互通的认知坐标。本刊“观势”栏目将持续关注此类跨领域产业议题，旨在促进不同背景的研发者与决策者加深理解、降低协作成本，最终推动构建更加开放、协同的产业生态。
正文
结构-行为-绩效（structure-conduct-performance，SCP）框架是产业组织理论的核心分析工具，由贝恩于1959年首次系统提出，后经谢勒在20世纪70年代扩展完善 ［ 1 , 2 ］ 。其核心逻辑在于：市场结构决定企业行为，而企业行为又进一步影响市场绩效。在医药产业研究中，SCP框架被广泛用于分析政策规制、技术变革对市场竞争的影响。例如，通过评估基因治疗领域分布（结构维度），解释企业间技术合作模式（行为维度）及创新药可及性（绩效维度）的关联性。相较于传统制造业，医药产业的SCP分析须特别关注监管政策、支付体系等外生变量对市场结构的重塑作用。近年来，我国持续强化对细胞与基因治疗（cell and gene therapy，CGT）的战略布局。《“十四五”生物经济发展规划》（2022年） ［ 3 ］ 将基因治疗、细胞治疗列为前沿技术重点攻关方向；《“十四五”医药工业发展规划》（2021年）提出加快病毒载体、质粒等关键环节补短板 ［ 4 ］ 。监管方面，国家药品监督管理局（简称“国家药监局”）自2021年以来相继发布《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》《细胞治疗产品临床研究与评价技术指导原则》等文件，明确临床研究、病毒载体质量控制和制备全流程追溯要求 ［ 5 , 6 ］ 。国务院令第818号和第828号分别从生物医学新技术临床研究转化、药品全生命周期监管层面进一步完善制度框架。在支付端，《支持创新药高质量发展的若干措施》提出创新药按疗效付费与商保协同机制，为CGT可及性提供制度支持 ［ 7 ］ 。进入“十五五”时期，CGT进一步嵌入战略性新兴产业和未来产业布局，这些政策成为后续分析CGT产业结构、行为及绩效的制度背景与关键外生变量。
CGT通过细胞工程或基因编辑技术修饰患者的细胞或基因，以实现疾病的治愈，被视为继小分子药物与大分子生物药后的第三次药物革命。CGT覆盖体外基因修饰细胞治疗［如嵌合抗原受体T细胞免疫治疗（chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy，CAR-T）］和体内基因治疗［如腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）载体介导的基因替代］，在血液系统肿瘤、遗传病与部分罕见病中取得突破，并推动上游载体、原材料和合同研发生产组织（contract development and manufacturing organization，CDMO）等产业链快速扩张。
将CGT产业置于SCP框架下系统剖析可见：在市场结构层面，产业呈现较高的技术、资本与监管壁垒，以及由此形成的高集中度特征；在企业行为层面，企业采取个性化生产、激进研发与并购等策略应对竞争，并布局通用型产品以谋求长期优势。在市场绩效层面（ 图1 ），则呈现出多维度反差：产业链整体快速发展并在部分领域取得突破性疗效的同时，整体尚未盈利；产品的超高定价与患者可及性之间的矛盾，构成了当前核心挑战。这一绩效表现，正是前述市场结构与企业行为共同作用的结果。
图1 结构-行为-绩效分析框架示意图
一、市场结构
本部分从市场集中度、产品差异化与进入壁垒三个维度，分析CGT产业市场份额的分布、企业的竞争策略以及新企业面临的障碍。（一）市场集中度
市场集中度的高低，直接反映了产业的竞争或垄断程度。技术、政策与资本三方面的高门槛，使CGT产业呈现出高集中度与梯队分化的特点。
1. 国内市场：呈现明显的梯队分布。第一梯队已实现产品商业化，以复星凯瑞（上海）生物科技有限公司、上海药明巨诺生物科技有限公司、南京传奇生物科技有限公司等为代表。其中，复星凯瑞的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达 ®）与药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达 ®）凭借先发优势占据了CAR-T产品主要市场份额。第二梯队集中于临床试验后期，着力于适应证拓展与产能建设。第三梯队仍处于早期研发阶段，以高度依赖资本市场支持的初创企业为主。国内已上市的CGT产品中，CAR-T产品在数量上占主导，适应证集中于血液系统肿瘤；其他已上市产品［除重组人p53腺病毒注射液（商品名：今又生 ®）外］均于2024年10月之后获批。由于各产品适应证差异显著，暂未形成明显的直接竞争。基于企业年报及公开披露数据，当前CAR-T产品市场前三企业已占据78%的份额，呈现较高的行业集中度（ 表1 ）。
（二）产品差异化
产品差异化是企业构建竞争优势的核心。CGT产品的差异主要来自技术路线的不同，当前技术的发展阶段限制了产品的多样性，也影响了市场的充分发育。
1. 技术类型：目前，细胞治疗与基因治疗双主线并行发展，技术路线持续平台化、多元化的格局已基本形成。CGT产品主要分为体内基因治疗产品、体外基因修饰细胞治疗产品，以及未经基因修饰的细胞治疗产品3类 ［ 8 ］ 。根据国家药监局公布的数据，截至2025年12月，已有15款CGT产品获批，包括8款CAR-T产品、6款体内基因治疗产品与1款间质干细胞产品。6款体内基因治疗产品覆盖不同的技术平台，其中包含基因AAV类2款、溶瘤病毒类1款、小核酸类3款。在研管线方面，根据国家药监局药品审评中心公开数据，截至2025年12月，体外基因修饰细胞治疗的临床研究最为活跃，累计试验数176项，涉及111款产品，Ⅰ~Ⅱ期试验占比超过85%；靶点CD19和B细胞成熟抗原的试验数量较多，前者数量超过60个，同质化竞争突出。未经基因修饰的细胞治疗累计开展104项试验，涉及55款产品；体内基因治疗累计开展39项试验，涉及36款产品。
2.临床应用：从临床应用维度看，CGT产品适应证类型不同，研发路径各异，但仍集中于肿瘤与罕见病两大领域。针对血液系统肿瘤，CAR-T效果明确，商业化体系成熟。在实体瘤领域，CAR-T临床进展相对滞后 ［ 9 ］ ；嵌合抗原受体自然杀伤细胞疗法和嵌合抗原受体巨噬细胞疗法等新型细胞疗法起步虽晚但进展迅速，被视为更具潜力的方向 ［ 10 ］ 。在罕见病尤其是遗传性代谢病方面，基因治疗已取得系列突破，为疾病的长期控制乃至治愈提供了新途径 ［ 11 ］ 。
（三）进入壁垒
进入壁垒是塑造市场结构的决定性力量。CGT产业存在技术、政策与资本三重高壁垒。高壁垒限制了新企业进入和新产品开发，导致产品差异化不足；而产品线的单一，又进一步强化了既有壁垒。
1. 技术壁垒：核心技术专利垄断、生产工艺复杂性、关键物料自主化不足，是CGT产业最核心的准入障碍。在专利层面，尽管我国在CGT领域科研实力快速提升，与美国等传统专利强国的差距逐步缩小，但在如C12N5（未分化的人类、动物或植物细胞）、A61P35（抗肿瘤药）等关键技术与基础研究领域的专利布局仍相对薄弱，海外专利积累不足 ［ 12 ］ 。生产工艺高度复杂进一步推高技术壁垒，以CAR-T为例，其生产流程涵盖质粒生产、病毒载体构建、细胞编辑与扩增三大核心工艺 ［ 13 ］ ，涉及20余个关键步骤，单批次生产周期为3~6个月，且须满足严苛的批次间一致性控制要求。与此同时，关键物料对外依赖度高，国内企业虽在培养基、部分耗材领域实现国产突破，但病毒载体、核心设备、基因编辑工具等关键环节仍由少数国际巨头主导（如美国Cytiva公司、美国Thermo Fisher公司、德国Miltenyi Biotec公司）。
2. 政策壁垒：CGT行业监管要求严格，政策壁垒贯穿于研发、生产、临床试验及上市后管理的全生命周期，国内CGT产品出海还须完成跨区域合规准入。在国内，监管体系全面收紧，质量标准显著升级。2021年以来，国家药监局陆续发布覆盖基因治疗与细胞治疗全流程的指导原则，包括《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》（2021年）、《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》（2017年）、《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》（2024年）等文件，明确要求企业在病毒载体构建、细胞制备、质控放行和长期安全性监测等环节建立严密的质量管理体系，重点强调了基因编辑脱靶风险、病毒载体残留DNA以及细胞制备全过程可追溯性等核心指标，提高了研发和注册门槛 ［ 5 , 6 ， 14 ］ 。国务院令第818号和第828号进一步强化临床研究转化、药品研制生产及上市后监管的法治依据；M14指导原则在我国适用，推动真实世界证据在上市后安全性监测、长期随访和价值再评价中规范应用。2025版《中华人民共和国药典》系统性强化了CGT产品的质量控制，在相关章节中新增或提高了病毒载体滴度、纯度、免疫原性、残留宿主细胞DNA等的检测标准，并首次将部分检测内容延伸至分子与基因水平 ［ 15 ］ 。各国CGT监管体系在审评路径、数据要求和上市后管理方面存在显著差异，增加了跨区域合规成本。美国FDA建立了以突破性疗法、再生医学先进疗法资格和加速批准为核心的创新审评框架，强调临床价值证据与可追溯的质量体系 ［ 16 ］ 。欧盟则实施先进治疗药物监管框架，采取风险分级管理，尤其注重产品质量一致性与真实世界证据收集 ［ 17 ］ 。中国企业若希望进入全球市场，必须适应多套监管要求，设计生产设施与质量标准、临床试验设计与实施等环节，增加了时间与合规成本 ［ 18 ］ 。
3. 资本壁垒：集中体现在研发投入强度高、产能建设成本大与融资环境波动上。目前，CAR-T、干细胞与基因治疗构成了中国在研产品的主体，其余CGT产品多处于早期发展阶段 ［ 19 ］ 。CGT产品的结构、功能及生产工艺较传统蛋白类药物更复杂，潜在安全性风险更高 ［ 20 , 21 ］ 。此外，产能建设所需投资巨大，例如和元生物技术（上海）股份有限公司“和元智造精准医疗产业基地”的总投资就超过15亿元 ［ 22 ］ 。
二、市场行为
本部分聚焦定价策略、研发创新、并购与合作三个维度，分别对应企业的盈利逻辑、技术布局与外部资源整合方式，共同构成了中国CGT企业应对市场挑战的核心路径。（一）定价策略
定价直接决定产品的市场可及性与盈利模式。CGT产品因成本高昂普遍采取高价策略，为解决由此引发的支付矛盾与患者可及性困境，各方正积极探索创新支付方案。
1. 高价策略：CGT产品研发与制造成本高昂，市场价格居高不下。国际市场上，治疗血友病B的基因治疗药物HEMGENIX ®（通用名：etranacogene dezaparvovec）单剂定价350万美元，治疗早发型异染性脑白质营养不良的基因治疗药物LENMELDY™（通用名：atidarsagene autotemcel）单剂定价425万美元 ［ 23 ］ ，而CAR-T的价格普遍为40万~300万美元。国内已上市CAR-T产品中，复星凯瑞的奕凯达 ®定价120万元/针，药明巨诺的倍诺达 ®定价129万元/针，均远超传统小分子药物价格水平。
2. 支付创新：定价高昂导致患者可及性低下，并未带来产业链的整体盈利。以药明巨诺为例，其2024年财报显示全年营收为1.58亿元，同比下滑9%，净亏损达5.9亿元。面对高价带来的支付矛盾，行业正在探索多元化解决方案。在支付模式上，企业端如复星凯瑞推出“按疗效付费”计划；支付端或借助地方普惠性保险（如“沪惠保”）将CAR-T纳入保障范围，推动基本医保、商业保险、个人自付形成组合支付模式；或通过与商业保险公司合作（如科济药业），直接为患者提供支付支持方案。
（二）研发创新
研发创新是企业构建长期技术优势的关键。当前热点集中于通用型疗法与递送系统等环节，旨在降本增效，推动产业从定制化走向规模化、从高价走向可及。
1. 通用型疗法：通用型CAR-T通过基因编辑技术降低排异风险，突破个性化制造限制，成为企业研发热点。全球已有多家企业布局通用型CAR-T，国内企业如科济药业、南京北恒生物科技有限公司、亘喜生物科技（上海）有限公司、上海邦耀生物科技有限公司、南京奇迹生物科技有限公司、益杰立科（上海）生物科技有限公司、上海臻愈生物科技有限公司、尊羿生物医药（浙江）有限公司等亦参与其中。以科济药业研发的双靶点通用型CAR-T候选产品CT0590为例，其独有的THANK-u Plus™平台通过共表达白细胞介素7等因子，破解了CAR-T在实体瘤免疫抑制微环境中的存活难题 ［ 24 ］ 。
2. 递送系统：基因递送系统正快速实现自主可控。病毒载体领域，上海信致医药科技有限公司的波哌达可基注射液于2025年4月10日获国家药监局批准，成为国内首个上市的AAV基因治疗产品。细胞制备工具领域，国产CD3/CD28激活磁珠用于CAR-T制备的总体性能已不劣于进口产品，可作为备用或替代方案 ［ 25 ］ 。
（三）并购与合作行为
为了快速获取技术和产品，大型制药企业积极开展CGT领域并购。横向并购旨在扩大市场份额，如东北制药集团股份有限公司以1.87亿元获北京鼎成肽源生物技术有限公司70%股权，从而获得T细胞受体工程化T细胞疗法管线 ［ 26 ］ ；厦门特宝生物工程股份有限公司通过全资子公司厦门伯赛基因转录技术有限公司收购九天生物医药（上海）有限公司部分资产，以获取AAV基因治疗技术平台 ［ 27 ］ 。纵向并购则为完善产业链，案例多集中在合同外包领域。例如，无锡药明康德新药开发股份有限公司收购英国OXGENE公司，获得TESSA™核酸生产技术并建立欧洲CGT基地 ［ 28 ］ ；另有企业通过收购海外先进生物药生产基地补强细胞基因治疗分析测试与GMP生产能力 ［ 29 ］ 。体内CAR-T近年来也成为并购和授权合作热点，显示“平台+管线”的协同价值正在上升 ［ 30 ］ 。
除了并购，战略联盟与授权许可也是CGT领域的关键合作模式。大型药企常与生物技术公司签署协议，共同推进产品研发与商业化。例如，强生与传奇生物合作开发的CAR-T产品卡位荻 ®取得成功后，双方继续合作开发新一代疗法。授权许可是资源配置的重要方式，企业通过授权技术或产品权益以获取许可费和里程碑付款。在2019—2023年的授权许可交易中，2020年后小分子药物占比最高，抗体类药物显著减少，而CGT的交易数量则持续增长 ［ 31 ］ 。
三、市场绩效
本部分从经济效益与社会效益两个维度，评估CGT产业的综合价值，包括产业链的扩张与商业价值，以及对医疗健康体系的根本性革新与贡献。（一）经济效益
CGT产业的快速发展已带动产业链上下游协同增长。上游环节，病毒载体与质粒需求大幅增长，以和元生物为例，其2024年CDMO收入达1.35亿元，同比增长26.12%，新增订单超过2.7亿元，并助力获批12项新药临床试验申请 ［ 32 ］ 。国产AAV基因治疗产品获批 ［ 33 ］ ，也加速了关键原材料的本土化。中游的CDMO业务扩张明显，药明康德通过增资上海药明生基医药科技有限公司并调整海外资产，强化国内布局和项目承接能力 ［ 34 ］ 。下游多家三甲医院新建或扩容细胞治疗中心，相关洁净车间、冷链和专业人员的投入，拉动了医疗设备与服务市场的增长 ［ 35 ］ 。
（二）社会效益
CGT产品推动医疗范式从反复控制症状向一次性治愈转变，同时影响着患者个体、疾病治疗格局及国家产业体系。CGT为患者提供了突破性治疗选择：第三代CD19-CAR-T在复发难治的B细胞恶性肿瘤中显示出较高的应答率和较低的毒性 ［ 36 ］ ，新一代B细胞成熟抗原靶向CAR-T可将多发性骨髓瘤疾病进展或死亡风险降低49% ［ 37 ］ ，基因治疗则使部分遗传病或罕见病患者有望通过单次治疗获得长期缓解。CGT推动疾病治疗理念从传统的以控制症状、延缓并发症为核心的慢性病管理，转向以一次性干预、追求治愈为核心的新模式，为临床诊疗路径带来根本性变革。CGT并非对医疗行业原有体系的局部优化，而是通过催生颠覆性疗法，主动构建一个涵盖前沿研发、精密制造、高标准监管与创新支付的全新生态，成为提升国家生物医药产业战略能力与健康管理体系水平的催化剂。
四、产业趋势
本部分从技术迭代、市场结构演变、政策与生态协同三个维度，分析产业发展的内在动力，竞争格局的系统性变化，以及外部环境如何塑造并加速产业发展。（一）技术迭代趋势
CGT技术迭代服务于降本、扩容和提效，即生产模式向通用型规模化转变，治疗领域向实体瘤及常规疾病拓展，研发范式与AI深度融合。通用型CAR-T等产品利用CRISPR等基因编辑技术改造供体免疫细胞以规避异体免疫排斥，可实现“一药多治”，并逐步将应用范围从血液系统肿瘤扩展至实体瘤领域。作为另一条迭代路径，国内首款体内CAR-T产品SYS6055（石药控股集团有限公司）于2026年初获批开展临床试验，其通过慢病毒载体在体内生成靶向CD19的CAR-T，不仅有望降低传统体外制备的复杂度与成本，还可推动适应证从血液肿瘤拓展至部分自身免疫疾病 ［ 30 ］ 。实体瘤作为CGT应用的重要突破口，当前研发聚焦Claudin18.2、B7H4等更具特异性的新靶点，并结合精准基因编辑技术以提高对肿瘤细胞的杀伤效率与治疗安全性。除实体瘤外，CGT在自身免疫疾病、高血压及糖尿病等慢性病领域的应用探索也在逐步展开。AI工具在研发端利用多组学数据挖掘加速靶点发现，优化临床试验方案降低失败风险，在生产端推动工艺智能化升级，未来有望在预测基因编辑脱靶效应、结合实时监测系统实现闭环质量控制等方面产生更大效益。
（二）市场结构演变
我国CGT市场结构正经历以上游国产化突破、中游专业化整合、下游支付体系改革为核心的系统性演变，推动市场从分散竞争向集中化、分层化格局转型。产业链上游关键物料长期依赖进口。在地缘政治风险与成本控制的驱动下，随着产业规模扩大与研发投入持续，国内企业通过技术攻关，已在色谱填料、磁珠等核心领域实现自主供应。产业链中游，大型制药公司通过持续并购与战略合作，整合前沿技术与产品管线资源。瑞士诺华集团收购美国AveXis公司、瑞士罗氏集团收购美国Spark Therapeutics公司等案例已印证这一趋势。拥有独特技术平台或关键临床资产的生物技术初创公司，仍将是巨头的主要收购目标，不仅加速创新技术的商业化，也将进一步提高市场集中度。下游支付体系改革方面，2026年1月1日起实施的《商业健康保险创新药品目录（2025年）》首批纳入了阿基仑赛注射液（奕凯达 ®）、瑞基奥仑赛注射液（倍诺达 ®）等5款CAR-T产品 ［ 38 ］ ，并通过“三除外”等政策支持，为高值创新药提供了新的支付通道，有利于推动企业优化成本结构，加速提升产品市场可及性。另一方面，支付政策倾斜可能进一步强化龙头企业优势。已有上市产品的企业可通过医保或商保放量巩固市场地位，而中小企业需通过细分领域创新构建差异化支付议价能力。
（三）政策与生态协同
监管优化、支付创新与生态建设的横向联动，以及国家与地方的纵向协同，正加速推动中国CGT产业从技术研发向商业化落地。
1. 监管优化：自2017年《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》发布以来，国家药监局和国家卫生健康委陆续出台十余项指导原则，覆盖药学、非临床研究、临床试验及上市后风险管理各环节。2025年发布的《先进治疗药品的范围、归类和释义》首次将CGT纳入“先进治疗药品”框架，明确了CAR-T的监管分类为“体外基因修饰细胞药品”，并为基因编辑等新技术预留监管路径。同时，临床试验审评时限已从60 d压缩至30 d，优先支持国家重点品种及全球同步研发项目，通过“早期介入、一企一策”机制提前沟通研发方案，降低新药临床试验终止率。
2. 支付创新：国家医保局正探索将部分高创新度、高临床价值的CGT产品纳入丙类药品目录，并鼓励分期支付、疗效保险等灵活模式。企业端如复星医药通过整合医疗、保险和康养，将CGT治疗与健康管理服务结合，降低患者支付压力。地方政府运用资本工具支持支付体系建设，如上海设立225亿元生物医药产业母基金，重点投向CGT领域的支付解决方案，截至目前已投资26个项目，投资总额达23.04亿元。
3. 生态建设：国家层面，《“十四五”生物经济发展规划》将基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗列为重点方向，着力补强基础技术与材料短板，以推动原材料国产化与工艺标准化。地方层面，上海、深圳等地通过建设临床研究型医院、数据要素流通平台等基础设施优化产业生态。国际合作方面，2024年9月起，商务部等三部门发布政策，允许北京、上海、广东及海南等地外资企业从事干细胞、基因诊断与治疗技术开发；2025年2月，《2025年稳外资行动方案》进一步支持扩大生物技术领域开放试点；2025年12月，《鼓励外商投资产业目录（2025年版）》出台，新增了“核酸类药物的开发生产”等条目，覆盖CGT产业的关键细分方向，为吸引国际资本、技术与管理经验创造了有利环境。
五、结论与建议
CGT产业正处于技术驱动与政策赋能叠加的关键发展期，市场规模快速扩张，技术壁垒、商业化成本高、供应链风险及可及性不足等核心挑战犹存。基于SCP框架分析结果，产业可持续发展须从市场结构优化、企业行为规范、产业绩效提升三个维度协同施策。（一）破解上游技术垄断
我国CGT市场商业化资源向少数企业或平台集聚，大量初创企业扎堆于CD19等热门靶点，具备源头创新能力的市场主体数量不足 ［ 39 , 40 ］ ；多数在研管线集中在血液瘤自体CAR-T领域，针对实体瘤、罕见病或采用通用型、体内编辑等前沿技术路径的产品较少；病毒载体、GMP级质粒、封闭式自动化设备等关键上游供应链韧性不强，中小企业合规成本高 ［ 41 ］ 。建议政府支持建设区域性CGT共性技术平台，向中小企业开放载体生产、细胞制备与质控等高壁垒环节的服务资源；通过审评鼓励企业向实体瘤、通用型疗法等差异化方向布局；加快制定关键原材料国产替代的技术标准与注册路径，推动上游供应链多元化，逐步缓解结构性市场进入障碍。
（二）平衡研发投入与成本
当前我国CGT企业多为中小型生物技术公司，普遍处于临床后期或刚进入商业化初期，尚未形成稳定营收。多数产品定价为80万~120万元，缺乏系统的成本效益分析，定价依据不足导致医保和商保谈判难度大 ［ 42 , 43 , 44 ］ ；细胞治疗管线高度集中于CD19等血液瘤靶点，而针对实体瘤、通用型疗法或体内基因编辑等高壁垒、高价值方向的布局仍显不足；企业普遍缺乏全球商业化能力，深度战略协同如联合开发、共担风险的支付协议、海外临床共建尚不普遍 ［ 45 , 46 ］ 。建议企业调整研发资源配置，优先推进具备差异化优势和临床急需属性的项目，适度控制管线扩张；探索采用自动化、封闭式技术平台，并结合外包合作模式，提升生产效率、降低合规成本；前瞻性布局商业化能力建设，逐步完善市场准入、卫生经济学评估和支付沟通机制，积极对接医保、商保及医疗机构等关键支付方，探索与疗效挂钩的创新支付安排；审慎利用国内外合作机会，在保障核心权益的前提下，通过授权许可、战略联盟等方式获取非稀释性资金支持。
（三）实现增长与可及性平衡
尽管研发活跃、管线丰富，但多数CGT产品因定价高、支付渠道有限，实际销量远低于盈亏平衡点 ［ 47 , 48 ］ ；同时，自体疗法主导下的个性化生产模式导致制造成本居高不下，规模效应难以显现，产业链上游关键物料依赖进口也进一步压缩了利润空间。当前获批产品多未纳入基本医保，患者自费负担沉重，大量潜在受益者无法从前沿疗法中获益；长期疗效数据和真实世界证据积累不足，影响着公众对CGT价值的科学认知 ［ 49 , 50 , 51 ］ 。探索更具创新性的支付与合作机制，实现经济效益与社会效益均衡统一，是CGT产业健康可持续发展的前提。有学者提出分期支付和资产证券化等模式 ［ 52 ］ ；前者有助于平滑医保或患者当期支出，后者则可帮助企业盘活未来现金流、改善研发资金循环，但需关注疗效评估标准缺失、现金流不确定性等潜在风险。同时，应推动试点地区实施包容性支付安排、建设区域治疗协作网络、积累真实世界证据等举措，增强产业的可持续性。
（四）产业趋势展望
“十五五”时期，CGT等先进生物医药治疗产业的发展将不再局限于单一技术路线突破，而是转向源头创新、临床转化、制造质控、真实世界证据、支付机制和国际合作共同支撑的系统竞争。未来产业格局的重塑，既取决于企业能否形成平台化研发和规模化制造能力，也取决于地方能否建立贯通监管、临床、数据、支付和开放合作的制度接口，以实现从技术可行向可及、可持续的全面转型。
参考文献略
编辑部联系方式：北京市西城区东河沿街69号220室，100052
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编辑：杜景霖
初审：梅语奇
终审：夏 爽
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