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蓝图提议使用真实世界的数据加速药品审批

首页 » 《转》译 2016-07-28 转化医学网 赞(2)
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导读
  为了使新的药物更快来治疗癌症患者,The Friends of Cancer Research (FOCR)和亚历山大峰会在华盛顿会议上展开合作,考虑真实的数据可以如何与传统的随机对照收集的数据一起监控新药审批过程中的临床试验。该组织提出了一份称为“突破性蓝图:探索实用的真实世界数据的效用”的草案文件。   药品审批药品   “这些都是真实的患者,”FOCR主席和创始人Ellen V. S...
  为了使新的药物更快来治疗癌症患者,The Friends of Cancer Research (FOCR)和亚历山大峰会在华盛顿会议上展开合作,考虑真实的数据可以如何与传统的随机对照收集的数据一起监控新药审批过程中的临床试验。该组织提出了一份称为“突破性蓝图:探索实用的真实世界数据的效用”的草案文件。
药品审批药品
  “这些都是真实的患者,”FOCR主席和创始人Ellen V. Sigal博士说。FOCR所定义的真实世界的数据是来自使用,效益和超出经典的临床试验设置界限外的药物风险的所有数据,包括在日常医学实践常规收集的数据的使用,并以此反映现实世界实践设置中看到的患者多样性。根据Institute of Medicine(最近更名为the Health and Medicine Division of the National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine)发布的报告设想,真实世界的数据可以从执业医师不断学习的环境收集。
  提案指出真实的数据可能在某些情况下是非常有用的,如用于治疗指定疾病的突破性疗法。收集和共享临床试验之外的病人数据的已经成为可能,在很大程度上是由于电子健康记录(EHR)越来越多地使用。2012年,FDA创建突破设计作为一种方法来加快新药审批为了某些严峻的医疗条件和远未满足的医疗需求。
  虽然FDA已经扩大试验人群,他们仍然不能代表广泛的人群,FDA局长Robert Califf在一个主题演讲中说。因此,他说,真实的数据可以是从临床试验获得的数据的有用补充。Califf说,他成长在一个有两个世界时代:一个临床实践一个临床试验。“现在我们需要把这两个结合在一起,”他说。把两者结合起来是非常重要的,尤其在一个科学知识的快速加速正在转化为对患者更好的结果的时代,Califf强调。
  努力使用新管道的数据合并临床试验和临床实践的环境已经在?FDA开始起步,Sean Khozin(FDA的血液学和肿瘤学产品办公室的高级医疗官)说。Khozin,胸部肿瘤学家,是Information Exchange and Data Transformation (INFORMED)的共同创始人和项目负责人,一个FDA肿瘤部门主动推动EHR数据组织的基础设施建设科学监管,随着临床试验数据的汇总。
  “随着时间的推移本质上我们要做的是减少不确定性,”khozin说,注意的是利用高质量的新管道数据监管决策可以减少不确定性。而这是在进展中的工作,khozin说,在未来,真实世界的数据和其他新的证据可能是发起人寻求新疗法的批准提交的数据包的一部分。
  “所有的故事嵌入在电子健康记录是个人的故事,”Amy?Abernethy,首席医疗官和Flatiron Health肿瘤学高级副总裁说,其目标是组织全世界的癌症数据并使其对提供者,患者和研究人员是可操作的。随着进入电子病历数据的困境,“我们需要设定一套规则来帮助我们组织这一切信息”,所以它可以用来改善病人护理,她说。并且Abernethy强调这个框架需要跨多个设置被复制和移动。
  The American Society of Clinical Oncology推出了cancerlinQ持续学习系统,其目的是基于电子病历数据提高患者的治疗效果和生活质量的。但是,文件草案提到,“目前还不清楚这些数据是否可以适用于监管的目的。”
  在实践设置中的证据
  蓝图草案发布的文件指出,在实践设置中收集真实数据有降低药品成本和提高药物开发的时效性的潜力,确定新的疗效,减少低有效的治疗患者的数量和补充上市后数据的收集。具体来说,它提出了现实世界的数据可以应用于以下领域:
  *扩大治疗产品的安全性;
  *对已经批准治疗告知的临床实践确定增强效益/风险种群*试点研究确定可行的实际措施之间的潜在关联(例如,治疗时间切换)和更传统的临床试验终点(例如,疾病进展时间);
    *为一个扩大治疗产品的象征建立补充包数据;
    *在临床试验设置中观察到的支撑效果,特别是未满足医疗需要的领域,当一个新的药物显示出实质性的临床效益。现实世界的研究,能够支持在一个更大的队列初步规模疗效的可能足以作为上市后临床效益确认。
  然而随机对照试验仍然是金标准,在临床试验过程中的问题是它的时间太长,Janet Woodcock,医学博士,FDA药物评价和研究中心主任(CDER)说。Woodcock说她可以想象从现实世界的数据收集的数据登记;临床试验设计了从EHR收集真实的数据;对批准的药品标签使用真实世界的数据确定;对于药物基于突变,切断肿瘤的一个新的使用,通过实际数据确定;和其他扩展使用真实世界的数据。
癌症社区合作
  为了使FDA专员Califf的愿景实现--合并临床试验和临床实践的世界,它与社区肿瘤学家紧密合作将是必要的,指出Woodcock。“我极度相信我们必须争取癌症社区肿瘤学家加入这个事业中来,”她说。
  当它涉及到使用真实的数据来使新药获批,“这真的是行业需要要做到这一点”,Richard Pazdur﹙医学博士,FDA的CDER的血液学和肿瘤学产品办公室主任﹚说。他警告说,试图“在临床试验中硬塞进我们的观念,“例如利用无进展生存期作为终点作为现实世界的数据的使用”可能不合适。”
  另一方面,可能是特别有用的,Pazdur说,使用真实世界的数据关注患者的症状并建立健康相关生活质量的数据为现实世界的数据。Pazdur指出毒性问题不可能总是在一个临床试验表面,但他们可能浮出水面如果真实的数据收集。作为一个例子,他举的颌骨坏死,双膦酸盐类药物在一些患者的毒副作用可能更早的浮出水面如果现实世界的EHR的数据被收集和系统监察。
  “我们还绑在临床试验中,”Jeff Helterbrand﹙博士,罗氏生物高级副总裁兼全球主管﹚说。但是他说,“我认为肿瘤正在抓住关键点,我们不能总是做临床试验。”他指出,是因为肿瘤的治疗标准的变化非常快,Woodcock也同意此观点,因为“临床试验要花很长时间。”Helterbrand强调“我们需要打开临床试验以外的窗口。”
  Helterbrand称赞了2016三月ASCO 推出的Targeted Agent and Profiling Utilization Registry (TAPUR)研究作为利用来自临床实践真实的数据的一个例子。TAPUR是非随机的实用主义试验其目标是收集安全批准的其他疾病治疗疗效的数据设置。TAPUR,像其他务实的试验,是一种前瞻性干预,在日常临床治疗充分利用现有的临床检验基础,最大限度地发挥其治疗的适用性和普遍性。
  总体上,纳税人是“非常支持”使用真实世界的数据作为评估新疗法的另一个管道的想法,Roy Beveridge﹙医学博士,医学肿瘤学家,Humana首席医疗官和高级副总裁﹚说,Beveridge指出,大多数癌症患者是人类的医疗保险受益人,它取决于由医疗保险年龄和服用一些药物的多个条件。因此,“我们试图找出对于这些患者什么是成本效益和安全”,他说。现实世界的数据可以帮助这类人作出处理决定。
  (转化医学网360zhyx.com)

 

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