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6月最新行业动态：癌症合作升温，基因编辑获批投入人体试验

首页 » 《转》译 2016-06-23 转化医学网赞(2)

导读	Kailos Genetics, Huntsman癌症研究所：获NIH240万美元资助开发ctDNA测试；Atlas, Novartis：注资IFM Therapeutics270万美元用于癌症与自身免疫病研究；Celgene：5000万美元与4大机构共同攻坚癌症······

Kailos Genetics, Huntsman癌症研究所：获NIH240万美元资助开发ctDNA测试

Kailos Genetics昨日宣布其已荣获NIH240万美元资助，用于与犹他州立大学Huntsman癌症研究所合作开发临床ctDNA测试技术。这笔资金将投入于两家机构关于乳腺癌的微创ctDNA测试研发。
Kailos预期该公司的新型ctDNA测试技术可以有效解决常规乳腺癌ctDNA测试周期长成本高等问题。同时该公司技术对于小质量和微转移的肿瘤团块具有较高敏感性而且能够有效避免常规检测对癌症患者带来的辐射创伤。
Kailos的新型测试旨在通过改善癌症患者ctDNA的测量结果提前检测乳腺癌的肿瘤成像，对患者肿瘤中发生的耐药突变进行有效分析，为患者及其临床医生提高有效的给药指导。

Atlas, Novartis：注资IFM Therapeutics270万美元用于癌症与自身免疫病研究

马萨诸萨州剑桥市创业公司IFM Therapeutics由Atlas风投注资创立，专注于通过对病人免疫系统的调控治疗癌症。该公司A轮融资270万美元，由Atlas与Abingworth领投。同时，瑞士制药业巨头诺华也以癌症与炎性疾病药物开发为契机加入了IFM Therapeutics的融资。
作为自免疫疗法公司Lycera的创始人，IFM CEO Gary Glick在2015年将他的公司出售给了Celgene。那时，Gary Glick便已经得到了创立IFM的融资承诺。
IFM Therapeutics将研发系列靶向小分子药物，针对于癌症患者免疫系统进而调控身体第一道防御系统对疾病的抵御。
“作为先天疾病抵御系统的重要组成部分，免疫蛋白对于从事靶向疗法研究的我们来说极具吸引力。”Atlas合伙人与IFM主席Jean Francois Formela在声明中表示。

Celgene：5000万美元与4大机构共同攻坚癌症

4家科研机构昨日表示与Celgene达成协议，进行新型癌症疗法和诊断技术的开发合作。根据相关协议，Celgene将为该合作投入5000万美元的注资。
Celgene将与这4家研究机构建立为期10年的伙伴关系，这四家机构分别是：宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心、哥伦比亚大学医学中心Herbert Irving综合癌症中心、约翰霍普金斯大学悉尼Kimmel综合癌症中心以及西奈山医学院Tisch癌症研究所。
根据相关协议，Celgene将支付上述每家机构1250万美元的现金用于新型癌症疗法的研发与产品商业化项目。
Celgene表示，在接下来的十年中，这些研究机构将陆续为Celgene提供多个高影响力的研究项目，加速新型癌症疗法的开发。这些研究机构的每一个项目都将拥有成为亿元级项目的潜能。
“我们仍然坚定地致力于推动癌症治疗技术的发展，我们相信与这些杰出科研机构的合作对于特定癌症疗法的开发来说是无价的。”Celgene执行主席Bob Hugin在声明中表示。
Waters, A*Star：持续合作开发多糖癌症生物标记
Waters昨日宣布该公司已经通过了与新加坡科学技术以及研究机构A*Star的合作延期决议，该公司将继续与A*Star开发基于多糖生物标记的新型质谱技术。
根据相关协议，Waters将与A*Star生物处理科技研究院合作开发鞘糖脂(GSL)头组数据库，该数据库将涵盖多种糖类单位的保留时间与截面值。同时，合作伙伴将专注于为癌症的糖生物学标记编制综合性多糖波普库。
鞘糖脂出现于细胞生长增值以及信号交互的多种生物学过程中，对于多种疾病的研究具有重要意义。对鞘糖脂分子结构的深入分析包含主链分析、芳香性分析、分枝分析以及侧链的寡糖与脂肪酸修饰分析。因为常规的液相色谱或质谱技术并不能准确地区分多糖中存在的异构结构，对多糖头基的准确分析一直都是一个困扰着学术界的难题。而Waters的合作目的正是解决这一问题。
Waters与A*Star的合作开始于2014年。在此之前，Waters已经与爱尔兰国立生物工艺研究和培训所建立了关于糖生物学的有关合作。

Carl June

CRISPR：在美首获人类基因编辑许可

近日，NIH下属重组DNA咨询委员会在完成了CRISPR-Cas9技术潜力、安全性、以及潜在的伦理问题的分析之后，一致批准了该技术在人体上的使用。这一事件意味着美国正式批准CRISPR-Cas9技术用于人体基因编辑， CRISPR-Cas9技术的临床试验也成为了现实的可能。
将CRISPR-Cas9技术用于人类基因组编辑的提案由宾州大学Carl June教授等人提出，Carl June希望利用CRISPR-Cas9技术改造人类T细胞并以之治疗癌症。June教授计划获取15名癌症患者的T细胞，利用CRISPR-Cas9技术移除其中两个编码受体的基因：免疫疗法靶点PD-1与T细胞内源表达TCR受体编码基因。通过对上述两个基因的敲出，T细胞工作效率能够得到一定程度上的最大化。除此之外，June教授和他的同事们还计划在T细胞内导入能够结合NY-ESO-1抗原受体，是这些T细胞产生对于癌细胞的识别能力，进而为骨髓瘤、黑色素瘤等癌症寻找新的治疗方法。
作为T细胞改造的先驱者之一，June教授对T细胞的应用研究做出了卓越的贡献。他的对于T细胞的研究同时获得了Parker癌症免疫疗法研究所的资助，该研究所的幕后老板正是Facebook前总裁，总资产超过10亿美元的传奇投资人Sean Parker先生。
参与讨论的成员同样对这个提案的应用前景表示乐观。肿瘤学家Michael Atkins博士认为“CRISPR技术在人体中的首个应用将会非常激动人心”，我们“有望建立起癌症新疗法的基石，并从中学到很多”。生物化学家Paula Cannon博士则认为这项应用“非常有创新性”。
在批准这项议案通过的同时，成员们也提出了一些安全性上的建议。其中最关键的一点在于能否避免CRISPR-Cas9在进行基因编辑的过程中产生脱靶效应，“剪切”到错误的基因；此外，考虑到June博士正参与其他公司的CAR-T项目，委员会成员建议进一步的临床研究在MD安德森癌症中心与加州大学旧金山分校等宾州大学以外的地点进行。
在综合了前景与安全性的考量后，委员会成员进行了投票表决。除了一人弃权之外，其余成员均投了赞成票。接下来，只要得到各个参与此项目的科研机构批准，以及FDA的最终认可，这项临床试验就能正式启动。
（转化医学网360zhyx.com）