新CRISPR技术可修复精子缺陷,完美婴儿越来越近

7月5日消息，最新的CRISPR基因编辑技术已经表明，有希望消除有缺陷的DNA并且取代胚胎中的那些缺陷DNA，而且修复后的DNA或许能够融入到部分细胞中。科学家们之前难以找到一种方式，在不杀死精子的前提下对其进行基因编辑。

但纽约维尔康奈尔医学院的科学家们已经攻克了这一难题，他们能够通过电脉冲打开精子的外壳进行基因编辑。这项新技术已经被誉为近数十年来最伟大的医学突破之一。一旦这项技术得到完善，那么任何能够导致先天畸形和遗传疾病的基因突变都能够被修复。

研究人员已经发现有超过1万种遗传疾病源自于单基因，这意味着这些遗传给孩子的疾病遗传自父母其中一人的DNA单一片段突变。这些遗传疾病包含了贫血症（镰状细胞疾病）、囊胞性纤维症和肌肉萎缩症等。

首席研究人员Diana Choi博士声称：“从理论上来说，如果我们能够成功在精子上使用CRISPR-Cas9技术，那么所有通过雄性传播的单基因遗传疾病都能够被治愈。”

然而科学家们称目前来说尚不清楚这项技术是否安全，因为他们并不清楚这项技术是否能够改变所有的胚胎DNA，而并不仅仅是其中的部分DNA。即使CRISPR技术非常精确，它也仍然能够导致比如镶嵌等二级遗传破坏。

镶嵌现象是指一个人在身体的某些部位表现出了遗传病变，而不是身体的所有部位。如果一些细胞得到修复并且让DNA得到完善，而其它细胞仍然存在缺陷DNA时，就能够导致这种遗传性疾病的发生。

除了医学关注之外，人们也关注项技术应用在人类胚胎上是否存在伦理道德问题。人们越来越关注的是，CRISPR技术让设计婴儿越来越接近于现实，而美国国家卫生研究院禁止这项技术应用在人类胚胎上。

人类受精与胚胎管理局（HFEA）的创建就是为了在这些基因编辑技术的发展过程中对其进行监管，HFEA在2018年1月批准了一个以研究为目的的胚胎基因编辑项目。然而，如果科学家们如果能够改变精子的DNA，他们就能够绕过医学、伦理和法律的监管。

威尔康奈尔医学院的科学家们正努力寻找刺激精子的合适电压，因为它有着一个坚硬的外壳。研究人员发现在使用高电压进行一系列的实验之后，精子的速度被降低，这就使它难以为卵细胞授精。

在欧洲人类繁殖与胚胎学研究协会的年度会议上，研究人员称，虽然在实验过程中精子速度受到影响但是缺陷基因被消除了。CRISPR技术仍然处于发展过程中，但研究人员相信未来有一天能够培育出不存在遗传缺陷的胚胎。（转化医学网360zhyx.com）