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冷泉港:由科研转化为“工具”,CRISPR如何改变科学与世界

首页 » 《转》译 2016-08-26 转化医学网 赞(2)
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导读
  近期,科学家们在冷泉港全球年会上分享了CRISPR基因编辑系统的研究进展与该技术在包括癌症生物学、基因治疗、老年生物学和DNA修复等领域的应用。   “该领域目前仍处于上升阶段。”加州大学伯克利分校教授Jennifer Doudna告诉记者。“很多科学家目前正在应用CRISPR基因编辑系统进行着创造性的研究,他们发现的很多新编辑酶进一步完善了现有的CR...
  近期,科学家们在冷泉港全球年会上分享了CRISPR基因编辑系统的研究进展与该技术在包括癌症生物学、基因治疗、老年生物学和DNA修复等领域的应用。
  “该领域目前仍处于上升阶段。”加州大学伯克利分校教授Jennifer Doudna告诉记者。“很多科学家目前正在应用CRISPR基因编辑系统进行着创造性的研究,他们发现的很多新编辑酶进一步完善了现有的CRISPR基因编辑系统,你能感受到CRISPR基因编辑领域正在一步一步走向成熟。”
  本次冷泉港全球年会基因编辑大会由Doudna与纪念斯隆凯特林癌症中心研究员Maria Jasin以及加州大学旧金山分校教授Jonathan Weissman主持举办。这几位科学家已经在今年逐渐成为了CRISPR基因编辑领域的头号人物。CRISPR基因编辑技术的发明人之一,MIT的张锋在今年的表现似乎不如去年那般令人瞩目。虽然张锋在今年尚未做出可以比肩去年其发现Cpf1酶这样重要的工作,但是目前张锋实验室仍然开展了最先进的选择性CRISPR系统基因组编辑实验。
  目前,CRISPR基因编辑技术越来越多地被普及于全球范围内的各个实验室中,应用于大量包括转录因子、非编码RNA、诸如增强子与相互作用蛋白等顺式调控原件在内的功能基因组学研究中,对于学术界不断阐明细胞癌变的分子机制做出了巨大的贡献。
  同时,越来越多的实验室更加关注于基因编辑研究所产生的原始数据,开始重新挖掘与DNA修复相关的实验数据,这对于进一步发现与阐明新的癌症相关胞内信号通路具有重要意义。
  另外,CRISPR基因编辑领域越来越多的后起之秀也逐渐引起了人们的注意。斯坦福大学Michael Bassik团队阐明了CRISPR和RNAi筛查的对照结果,加州大学旧金山分校的Joseph DeRisi团队则完成了使用CRISPR/Cas9技术富集二代测序靶基因的相关研究。
  然而最重要的,还是CRISPR/Cas9技术所实现的由理论向实践的转变,今年以来,CRISPR/Cas9技术已经越来越成为了一种实验室工具,而不是从前较为理论化的研究成果。
  “去年,很多人参会来学习这种他们可能希望使用的新技术,”Doudna说,“今天,我认为CRISPR/Cas9技术的未来则在于提高技术应用过程中的复杂性,以适应各不相同的实验要求。”
  “越来越多的,CRISPR/Cas9不再成为一篇论文的标题,而是成为一篇论文中的实验方法。归根究底,CRISPR/Cas9是一件工具。”Doudna说。
  明年的全球基因编辑大会将更多地关注于这项技术在具体实验以及生产中的应用,尤其是在生物医学之外的其他领域。Doudna表示。“我们今年将大多数注意力都集中在了CRISPR/Cas9技术在生物医疗领域的应用,但是坦率的说,CRISPR/Cas9技术在农业等其他生物技术领域确实拥有更加广阔的发展前景,这是毋庸置疑的。”
  除了2017年的全球基因编辑大会之外,Doudna还将通过公开会议宣传CRISPR/Cas9基因编辑技术在农业与环境工程中的应用并将之推广,比如基因编辑昆虫。
  与Doudna积极将CRISPR/Cas9基因编辑技术推广于其他领域的态度不同,布罗德研究所则积极在生物医疗领域内开展着有关合作。本周,Albany Molecular Research (AMRI)宣布该公司获得了布罗德研究所一项CRISPR/Cas9基因编辑技术相关专利的非独占性许可证,应用这项专利技术进行药物的研发、靶向性评估以及体外模型的开发与优化。
  目前,CRISPR-Cas9技术已经帮助AMRI提高了该公司在包括蛋白合成、细胞系和试验方案开发、高容量筛选以及分子分析等多个领域的业务水平。
  虽然布罗德研究所在CRISPR/Cas9基因编辑技术的专利所有方面与加州大学存在着很多争议,但是布罗德研究所目前已经拥有十多个涉及CRISPR/Cas9基因编辑技术的相关技术专利。(转化医学网360zhyx.com)
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