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Editas与Adverum联合开发基因组编辑眼部疗法

首页 » 《转》译 2016-08-10 转化医学网 赞(2)
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导读
Editas medicine将其基因编辑技术与Adverum生物技术公司的新一代腺相关病毒载体(AAV)结合,开发新的疗法用于治疗高达五种眼部疾病。

  

  Editas medicine将其基因编辑技术与Adverum生物技术公司的新一代腺相关病毒载体(AAV)结合,开发新的疗法用于治疗高达五种眼部疾病。

  通过与Editas基因组编辑医学合作,Adverum至少能得到100万美元的预付款和数百万美元的潜在的进度费,期权费以及特许权使用费。
  Editas并没有详细说明哪些眼部疾病会成为他们新的治疗靶点,只是说遗传性视网膜疾病。在上个月的投资大会上,该公司透露了两种眼部紊乱疾病--Leber先天性黑蒙10和眼单纯疱疹病毒(HSV),他们属于CRISPR医疗的应用范围。

  在公司合作,期权和许可协议下,Editas同意支付Adverum100万美元预付费来评价Adverum载体的临床发展,加上额外的100万美元的期权费换取合作协议中Adverum下一代AAV载体每项适应症的独家授权.


  Editas表示,他们计划进行的研究主要集中在测试和优化Adverum的AAV载体,从而应用于Editas潜在的基因组编辑产品。Editas同意资助合作相关的所有临床前试验,预付费中的非特定部分用来支付这部分花费。
  Adverum在一份监管文件中声称,Editas可以在合作一周年之前行使期权开发第一个适应症。Editas到第三周年必须行使期权开发其他四种适应症,但如果Editas在第二周年时没有坚持最初的适应症,随后的期权也将终止。
  Adverum文件还声称,对于Editas行使的每份期权,Adverum都将有资格领取约1400万美元的产品开发和商业化进度付款,加上个位数与十几之间净销售额的分层版税。
  如果Editas选择用指定的替代载体开发疗法,Adverum将得到较小的产品进度费用和分层版税。
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 8月3日,该公司表示,它以未公开的价格获得马萨诸塞州总医院(MGH)的知识产权和技术授权许可,该许可关于高保真的Cas9核酸酶和Cas9前区间序列邻近基序(protospacer adjacent motif ,PAM)变异。

  在7月28日,Editas与San Raffaele Telethon基因治疗研究所(SR-TIGET)联合开发基因组编辑的造血干细胞(HSC)和T细胞疗法。

  该公司在五月份收购完Annapurna Therapeutics后,从Avalanche Biotechnologies改名为Adverum。

(转化医学网360zhyx.com)

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