切实有效治病救人，必须被重视，也越来越被重视：真实世界研究

真实世界研究（Real-world Study， RWS）是1992年正式提出的概念，其起源于实用性临床试验，最早应用于药物流行病学范围。指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更广大受试人群）的基础上，在真实医疗过程中，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，在广泛真实医疗过程中评价干预措施的外部有效性和安全性。

真实世界研究与临床试验的区别在于，临床试验证据来自于严格受控的科研场景，不符合条件的就不能入组参加临床试验，这导致临床试验所得出的药物有效性和安全性难以涵盖疾病的所有病例特征。而真实世界研究在覆盖具有代表性的更广大受试人群的基础上，对更多的病例特征进行统计分析，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗。

真实世界研究的几大特点：

1.研究的实施地点以及干预条件为真实的临床实践环境；

2.受试者的选择一般不加特别的限制条件；

3.干预措施和临床实际一样，并可由患者和医师进行交流而改变干预方法；

4.需要良好设计的数据库，并记录患者（相对）长期随访结果。

很多时候，比确诊癌症等大病更可怕的，是医生没有标准治疗可用，是找不到相关的临床试验，是还想努力治疗，却找不到努力的方向。因此有些患者病急乱投医，不得已去相信成分不明的民间偏方，甚至是街边号称包治百病的小广告也会试一试。而真实世界研究的重要性就在此刻展现，它可以更大概率帮助患者找到更合适的治疗方法。

 2016年12月，美国国会官方公布了《21世纪治愈法案》最终版本，表明FDA支持在适当的情况下，利用“真实世界证据”扩大药物适应症，提速药品和医疗器械审批。随后，FDA官员又在《新英格兰医学杂志》发表了题为“真实世界证据：它是什么以及它能告诉我们什么”的文章。此后，在各医学学术会议中，“真实世界”开始成为关键词。

 据不完全统计，ClinicalTrials上登记的近1000项真实世界研究中，有134项在中国开展，其中以肿瘤领域开展的研究居多，占58项。而肺癌又是研究最多的一个癌肿，有近半数的肿瘤研究都集中在肺癌领域（24项）。除此之外还有关于胃癌、乳腺癌、食管癌、胰腺癌、宫颈癌、结/直肠癌、肝癌等肿瘤的真实世界研究。

 2018年，国内真实世界研究发展速度加快。由吴阶平医学基金会和中国胸部肿瘤研究协作组携手发布了中国首个真实世界研究的指南《2018年中国真实世界研究指南》，除此之外，中华医学事物年会（CMAC）也发布了“真实世界研究专家共识”。这说明医学领域专家们对真实世界研究的重视程度越来越高。要知道在之前，国内相关机构对于真实世界证据重要性的认识程度还比较低，在真实世界证据理论以及基础原理方面的研究都比较薄弱。

今年，国内真实世界研究方面的进展也在逐渐进入大众视野：

# 5.25日，由国家癌症中心、北京肿瘤学会共同发起的中国I-IIIA期NSCLC（非小细胞肺癌）真实世界研究项目在深圳启动，这是一项多中心、前瞻性、非干预性大型肺癌真实世界研究。项目计划收集10000例患者，随访3年，共计30家医院加入。这一项目的主要目标为观察真实世界情况下I-IIIA期NSCLC患者术后不同诊疗方案对患者生存的影响。同时，项目也将观察真实世界情况下，患者的诊疗方案对指南的依从性，以便为临床提供更为可靠的决策依据。

 # 考虑到药物临床研发过程中存在临床试验不可行或难以实施等情形，利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。为了促进各方对真实世界证据的理解、探讨其在药物研发中的应用场景、探究其评价原则，经广泛调研和讨论，5.29日，国家药监局药品审评中心发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》。这份指南定位于支持药物研发，且基于以上背景和现有经验，提出基本考虑，旨在明了药物研发中真实世界研究的相关定义，明确真实世界证据在药物研发中的地位和适用范围，探究真实世界证据的评价原则，希望用真实世界证据支持为药物研发提供科学可行的指导意见。

 # 近日在芝加哥火热开展的ASCO年会上，Haalthy肺腾助手计划公布首个中国EGFR 20外显子插入突变患者自主参与的真实世界研究。EGFR 20外显子插入突变患者大约只占EGFR突变患者群的5.8%，由于患者少而分散，有关EGFR 20外显子插入突变患者的研究都比较少，这些患者实际的治疗效果如何，有哪些急切的需求医学界、医疗卫生相关部门都知之甚少。基于此，Haalthy肺腾助手将分散在中国各地的经二代测序及PCR检测确诊的165位EGFR 20外显子插入突变患者拢聚在一起，了解了他们真实的治疗现状和急切需求，并经过相关医学专家的整理分析，形成了这项真实世界研究。这项研究结果显示，目前已经获批的EGFR靶向药治疗EGFR 20外显子插入突变疗效不佳，患者如果无法获得针对性的靶向治疗，化疗还是最稳妥的治疗方案，然而化疗的疗效却是差强人意。因此EGFR 20外显子插入突变患者急需特异性靶向药物，尤其是可以控制脑转移的靶向药物。

 实事求是永远是做好一切事情的根本原则，尤其是关乎人生命健康的医学领域。所以真实世界研究的存在是必须的，它应该受到更多的重视。看到国家对真实世界研究的重视程度越来越高，相信我们的医疗也会越来越高效，会使更多病患切实受益。（转化医学网360zhyx.com）

 参考资料来源：Haalthy肺腾助手、梅斯医学、国家药监局药品审评中心、2018CMAC真实世界研究专家共识等