推荐活动

分子诊断论坛

祝贺!首款IDH1抑制剂今日获批,治疗特定白血病

首页 » 研究 » 新药研发 2018-07-23 药明康德 赞(3)
分享: 
导读
TIBSOVO®(ivosidenib)获得美国FDA的批准,治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病(R/R AML)的成人患者,这些患者的易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变由FDA批准的测试检测。

今日,药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals宣布,TIBSOVO®(ivosidenib)获得美国FDA的批准,治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病(R/R AML)的成人患者,这些患者的易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变由FDA批准的测试检测。



AML的特征是疾病进展迅速,是成人中最常见的急性白血病,每年在美国估计约有20,000例新发病例。大多数AML患者最终会复发。R/R AML的预后较差,五年生存率约为27%。对于6-10%的AML患者,IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化,从而导致急性白血病的发生。


TIBSOVO®是一种IDH1酶的口服靶向抑制剂,是目前唯一一款获得美国FDA批准针对IDH1突变的R/R AML疗法

▲TIBSOVO®(ivosidenib)(图片来源:Agios Pharmaceuticals官方网站)


此次FDA批准TIBSOVO®用于具有IDH1突变的R/R AML患者是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。这项研究包含了174名患者,他们以每日500毫克TIBSOVO®的起始剂量口服给药,直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解(CR)和有部分血液学改善的完全缓解(CRh)率。CRh定义为骨髓中<5%的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复(血小板> 50,000 /微升和ANC> 500 /微升)。


在这项试验中,TIBSOVO®证明:

  • CR + CRh率为32.8%(95%CI: 25.8, 40.3)

  • CR率为24.7%(95%CI: 18.5, 31.8),CRh率为8%(95%CI: 4.5, 13.1)

  • CR + CRh的中位持续时间为8.2个月(95%CI: 范围5.6, 12个月)

  • 对于达到CR或CRh的患者,获得最佳缓解的中位时间为2.0个月(范围0.9至5.6个月)

  • 在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的110名患者中,41名(37.3%)在基线后56天可不依赖RBC和血小板输注

  • 在基线时不依赖RBC和血小板输注的64名患者中,38名(59.4%)在基线后56天保持不依赖输血

  • 174例患者中有21例(12%)在TIBSOVO®治疗后继续进行干细胞移植。


TIBSOVO®与Abbott RealTime™ IDH1伴随诊断测试同时获得批准,用于筛选可使用TIBSOVO®治疗的R/R AML患者。


▲Agios首席执行官David Schenkein博士(图片来源:Agios Pharmaceuticals官方网站)


Agios首席执行官David Schenkein博士表示:“FDA批准了TIBSOVO®,这是我们的第一个全资药物,也是我们的研究平台在不到一年的时间里获批的第二个药物,这对我们公司来说是一个令人难以置信和令人兴奋的里程碑。重要的是,它也是大约6-10%的具有IDH1突变的AML患者一直在等待的与传统化疗完全不同的新治疗方案。我要感谢参与我们临床试验的患者及其护理人员、护士和医生。在他们的支持和Agios员工的奉献精神下,我们正在成为一家可持续的多产品生物医药公司,提供可能改变严重疾病治疗方式的药物。”


德州大学MD安德森癌症中心白血病系教授兼主席Hagop M. Kantarjian博士说:“复发或现有疗法难以治疗的AML患者几乎没有任何治疗选择。临床研究表明,TIBSOVO®作为单一药物有潜力提供强大且持久的缓解,并帮助患者实现和维持对输血不依赖的状态。IDH抑制剂代表了一类新的针对具有IDH突变的AML患者的非细胞毒性靶向疗法。”


我们再次祝贺Agios的新药获批,并期待这款新药能为白血病患者带来福音!


参考资料:

[1] FDA Grants Approval of TIBSOVO®, the First Oral, Targeted Therapy for Adult Patients with Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia and an IDH1 Mutation

[2] Agios Pharmaceuticals官方网站

(转化医学网360zhyx.com)

评论:
评 论
共有 0 条评论

    还没有人评论,赶快抢个沙发

相关阅读