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【卫健委】分批遴选罕见病目录,目录动态更新

首页 » 产业 » 政策 2018-06-06 国家卫生健康委员会 赞(2)
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导读
今年5月,第一批罕见病目录公开,121个临床上较罕见、医疗需求较急迫、社会关注度较高的疾病纳入目录范围。121个病种中,仅44个病种有相关药物在全球上市,在中国上市的则不到一半,另外有77个病种处于无药可治的状态。

今年5月,第一批罕见病目录公开,121个临床上较罕见、医疗需求较急迫、社会关注度较高的疾病纳入目录范围。由于罕见病药品市场需求小,且研发成本高,因此鲜有企业关注罕见病药物的研发,据了解,121个病种中,仅44个病种有相关药物在全球上市,在中国上市的则不到一半,另外有77个病种处于无药可治的状态……我国罕见病药物研发进展远远落后于国外,且罕见病治疗用药多依赖于进口,目前,我国罕见病治疗药品研发已引起相关部门重视。为贯彻落实《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,加强我国罕见病管理,促进罕见病目录的制订更加科学合理,6月5日,《罕见病目录制订工作程序》制定并公布。


罕见病目录制订工作程序

第一条  为加强我国罕见病管理,促进罕见病目录(以下简称目录)的制订更加科学合理,不断完善罕见病相关管理政策,满足人民群众健康需求,制定本程序。
  第二条  目录的制订坚持从我国国情出发,充分结合经济发展、人口情况、社会保障水平等因素,并参考与我国社会发展水平相近国家或地区的管理经验。
  第三条 分批遴选目录覆盖病种,对目录进行动态更新。目录更新时间原则上不短于2年。
  第四条  纳入目录的病种应当同时满足以下条件:
  (一)国际国内有证据表明发病率或患病率较低
  (二)对患者和家庭危害较大;
  (三)有明确诊断方法
  (四)有治疗或干预手段、经济可负担,或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。
  第五条  国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障专家委员会(以下简称专家委员会)负责提供技术支持和政策建议,专家委员会办公室负责罕见病病种申报材料的接收、汇总和整理等日常工作。
  第六条  国家有关部门、省级卫生健康行政部门、国家级行业学会或协会、民政部注册登记的相关民间组织,可以提出增加目录病种的申请,并向专家委员会办公室(联系方式见附件1)提供申请材料。
  第七条 申请材料应当包括以下内容
  (一)病种基本情况。主要包括病种名称(中英文)、发病率或患病率、发病年龄、诊断标准、治疗方法(含药品)、预后效果(含生存期)等;
  (二)我国是否已有保障政策、治疗所需年费用等;
  (三)其他主要国家或地区对该病种的诊疗、医疗保障和社会救助等管理情况;
  (四)上述材料的数据来源和参考文献;
  (五)申请单位、联系人及联系方式,包括通讯地址、电话和电子邮件。
  上述材料可通过填写罕见病目录申请表(见附件2)提供。申请表不能涵盖的其他内容,另附书面材料。
  第八条  申请单位应当同时提供纸质版和电子版(PDF格式)申请材料。
  第九条  专家委员会办公室收到申请材料后,对其进行形式审查。对材料不符合要求的,向申请单位提出补充修改建议。
  第十条  专家委员会办公室在接收、汇总申请材料的工作中,应当及时向国家卫生健康委员会报备,适时提出召开集中论证会的建议。
  第十一条  国家卫生健康委员会根据专家委员会办公室建议和申请情况,组织召开专家委员会全体扩大会议,邀请相关领域专家进行研究论证。
  第十二条  专家委员会和相关领域专家根据本程序第四条规定,经论证形成目录(征求意见稿)并经专家签字提交国家卫生健康委员会。
  第十三条  国家卫生健康委员会就目录(征求意见稿)向国家有关部门、省级卫生健康行政部门、国家级行业学会或协会、民政部注册登记的相关民间组织征求意见。根据反馈意见情况,决定是否按照第十一条规定再次召开论证会议,并最终确定目录。
  第十四条  国家卫生健康委员会(会同国务院有关部门)公布罕见病目录。
  第十五条  如需调整出目录的,参照增加病种的程序及要求执行。
  第十六条  本程序由国家卫生健康委员会负责解释。
  第十七条  本程序自印发之日起施行。

来源:

附:121个病种

国家卫健委等5部门发布第一批罕见病名录!

(转化医学网360zhyx.com)

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