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悲剧!JUNO第一艘CAR-T“火箭”坠毁!

首页 » 研究 » 新药研发 2016-11-24 医药魔方数据 赞(3)
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导读
JUNO 11月23日宣布,主动暂停CAR-T疗法 JCAR015 代号为ROCKET(火箭)的II期研究,因为研究中再出现2例脑水肿患者,其中1例已经死亡,另外1例患者根据11月22日夜间的形势来看也是生存希望渺茫。

JUNO 11月23日宣布,主动暂停CAR-T疗法 JCAR015 代号为ROCKET(火箭)的II期研究,因为研究中再出现2例脑水肿患者,其中1例已经死亡,另外1例患者根据11月22日夜间的形势来看也是生存希望渺茫。


ROCKET研究主要考察JCAR015 对复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r ALL)患者的疗效和安全性,今年5月出现第1例脑水肿死亡病例,FDA当时并未要求JUNO调整试验方案。今年7月7日,ROCKET研究又连续出现2例脑水肿死亡病例,因此被FDA紧急叫停。

因为这3例患者都曾使用过化疗药物氟达拉滨,JUNO向FDA提出只使用环磷酰胺进行预处理并继续进行ROCKET研究的申请,FDA要求JUNO提供修改后的知情同意表、研究者手册、试验方案以及事件调查报告。

7月12日,JUNO即宣布FDA解除了ROCKET研究的临床禁令,“火箭”再次点火起飞。

4个月后,JUNO却因为同样的安全性事故主动暂停了ROCKET研究。JUNO已经向FDA和数据安全监测委员会通告了这一决定,并且会在对ROCKET研究的数据进行分析评估后,对JCAR015 项目作出决定。

事实上大家很清楚,JUNO的第一艘CAR-T火箭基本已宣告坠毁。受此消息刺激,JUNO的股价一度下跌44%。

虽然JCAR015 项目折戟,但JUNO的其他CAR-T产品并未受影响。作为CAR-T领域的领先玩家,JUNO仅针对CD19靶标就有3款疗法,不过大多都还比较早期。
在分析师电话会议上,JUNO的高管表示将考虑放弃JCAR015 项目,将重心转移至其他疗法上。JUNO的CEO Hans Bishop说到:“JCAR017的神经毒性更小,还未发现治疗相关的死亡报告,对于JCAR017的初步安全性和疗效数据我们很受鼓舞。”

JUNO为了提高JCAR015的应答率选择使用氟达拉滨化疗,出现死亡事件后为了争抢上市并没有进行深入调查,FDA仓促决定解除ROCKET研究禁令,再到今天出现同样原因的死亡案例,这一事件必定会引起各方的反思,JUNO显然已经失去了竞争第一个上市CAR-T疗法的资格。

KITE在开发CAR-T的过程中未出现大的失误,KTE-C19-101已被欧盟列入”优先药物“开发计划,预计可在2017年第1季度向FDA提交上市申请。

诺华虽然8月31日宣布关闭细胞与基因疗法部门,但已经有官方表态称不影响2017年初提交CTL019用于治疗复发或难治性儿科急性淋巴细胞白血病的上市申请。(转化医学网360zhyx.com)
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