努帕·拉杰什：新药可能使骨髓瘤变成一种不致命的慢性病

  在2016第三届诺贝尔奖获得者医学峰会暨中美院士论坛上，全世界优秀的医疗专家汇聚一堂，努帕·拉杰什（NoopurS.Raje）是为数不多的女性参会专家，动脉网记者有机会与其进行了简短的采访。

  努帕·拉杰什博士是知名血液病学家和肿瘤学家，美国麻省总医院多发性骨髓瘤中心主任，她的实验室主要进行骨生物学和多发性骨髓瘤的创新疗法的开发、识别和验证新靶标并将它们转化成临床实验方面的研究。

  对于此次峰会能够在成都举行，花了这么多的资源、人力和物力来举办这样的会议，将五位诺贝尔奖获得者齐聚一台，她表示这对任何从事科学研究的人来说都很震撼，也会让他们有更大的动力去做研究。她还期望，以后可以增设更多互动性更强的分会场，让现场的观众和专家有对话的机会，比如精准医学分论坛，就可以让听众获得更多的研究灵感。

  作为多发性骨髓瘤领域的专家，努帕·拉杰什还谈到了她的实验室最新的研究动向。第一是基础研究。实验室现在对于这种骨肿瘤的研究已经走在行业的前列，尤其是在成骨细胞新疗法方面，可以通过压制骨髓瘤当中的蛋白质，刺激它生成骨细胞，这是一种疗法。另外还发现了一些抗体来治疗。第二是新药研发。虽然到现在为止，骨髓瘤是不能完全治愈的，但是他们花了很多经历，通过跟药厂合作来改善现有的药物情况。后期通过多种疗法结合，使患了多发性骨髓瘤的病人活得更长，提高病患的生活质量。

  多发性骨髓瘤是一个罕见的病，在10年前只有两种药，这两种药只能让病人多活2年，但是2016年已经有12种药，这12种药真的可以让病人多活10年到12年。而且新药的副作用很小，正在用药的病患外在形态上和正常人一样，因为他不会掉头发，不会恶心呕吐，未来实验室的目标是将通过新药的研发，将骨髓瘤变成慢性病，甚至完全治愈。

  在精准医疗大行其道的今天，努帕·拉杰什也表达了自己对个性化诊断的观点。真正要做到个体化医疗，第一步要了解这个疾病本身，了解这个病生物学的机理，然后再制定治疗的策略。因为单种疾病本身你可以用很多种方法来治，了解了这个病以后可以用单独用药，也可能是结合很多种药来进行治疗。癌症本身是一种非常难治的病，因为它涉及到遗传基因，有太多的因素要管控，所以第一步要了解肿瘤或者癌症的多样性，研制出来的药只能针对解决小部分的问题。

  个性化诊断还面临最重要的成本问题。可以预见，在5年之后会大批量出现针对个体化医疗的药，但是怎么用这些药？医生需不需要培训？谁来买这些药？因为这些药比较贵，所以长期来说对社会有很好的效果，也更省钱，但是短期来看，新药研发费用相当高，需要投资机构等参与进来，如果临床验证遇到问题，可能就损失惨重。