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腾讯登录Fda批准诺华Promacta的用途扩大至儿童罕见血液病
| 导读 | 美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Promacta（eltrombopag）用于治疗年龄一岁及一岁以上的血小板计数低的患者-一种罕见的血液疾病，叫做慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）。当这些儿童患者对其他的ITP药物或者手术切除脾脏没有应答时，可以使用Promacta进行治疗。 |
ITP是一种会导致血小板数量异常降低的障碍，而血小板是一种可以帮助血液凝结的细胞。在没有足够血小板的情况下，尽可能会在粘膜（如口腔）或者身体的其他部位发生皮下出血。
“Promacta的批准强调了FDA权利发展儿童血液学和免疫肿瘤学领域疗法的承诺，”针对药物评价和研究的FDA中心的血液学和肿瘤产品办公室主任 Richard Pazdur这样表示。“这个药物最近被允许在1岁到6岁的儿童身上使用，这填充了使用其他疗法后，疾病仍然出现进展的儿童的治疗需求。”
Promacta可以帮助提高血小板数量，并且对于1至5岁的儿童，其每天都需口服一次粉末或者和和液体一起口服。在2008年，其首次用于治疗具有与儿童症状相同的成人患者。
Promacta应该只能用于ITP程度达到血小板减少和临床出血风险增加的患者。
Promacta在1到17岁儿童患有慢性ITP的安全性和有效性实验室通过两个双盲实验进行的，实验招募了159名志愿者，其结果是血小板数量最终增加。在第一个实验组中（n=67），病人被随机分配到接受Promacta或者安慰剂，每天一次，持续7周。接受Promacta的志愿者，在没有第1至6周，在没有急救疗法的情况下，62%的患者血小板数量出现了改善，而安慰剂组改善的数量是32%。在第二个实验中（n=92），患者每天接受Promacta或者安慰剂，持续13周，在接受Promacta的志愿者中，约41%在5到12周，至少在6到8周的时候都出现了血小板数量上升的情况。在两个实验中，服用Promacta的患者对于其他增加血小板数量的疗法，如糖皮质激素或者血小板输血的需求也降低的。在实验开始的时候，患者都在服用一个或者多个ITP药物，但是现在已经有大约一半的患者减少甚至停止使用这些药物了，特别是糖皮质激素。
使用Promacta治疗的一岁及以上儿童最常见的副作用是呼吸道和喉咙感染（症状包括发热、咳嗽、鼻塞、流鼻涕、喉咙痛）、腹泻、腹痛、皮疹和肝酶增加。
而Promacta在患有ITP的小于1岁的儿童患者或者具有慢性丙型感言和严重的再生障碍性贫血的患者中的安全性和有效性实验还未完成。
FDA批准Promacta作为一种孤儿药，因为其可以治疗一种罕见的疾病。孤儿药设计将会得到财政激励-比如税收抵免，减免费用以及市场排他性资格-这可以大大促进孤儿药的研发。
“Promacta的批准强调了FDA权利发展儿童血液学和免疫肿瘤学领域疗法的承诺，”针对药物评价和研究的FDA中心的血液学和肿瘤产品办公室主任 Richard Pazdur这样表示。“这个药物最近被允许在1岁到6岁的儿童身上使用，这填充了使用其他疗法后，疾病仍然出现进展的儿童的治疗需求。”
Promacta可以帮助提高血小板数量，并且对于1至5岁的儿童，其每天都需口服一次粉末或者和和液体一起口服。在2008年，其首次用于治疗具有与儿童症状相同的成人患者。
Promacta应该只能用于ITP程度达到血小板减少和临床出血风险增加的患者。
Promacta在1到17岁儿童患有慢性ITP的安全性和有效性实验室通过两个双盲实验进行的，实验招募了159名志愿者，其结果是血小板数量最终增加。在第一个实验组中（n=67），病人被随机分配到接受Promacta或者安慰剂，每天一次，持续7周。接受Promacta的志愿者，在没有第1至6周，在没有急救疗法的情况下，62%的患者血小板数量出现了改善，而安慰剂组改善的数量是32%。在第二个实验中（n=92），患者每天接受Promacta或者安慰剂，持续13周，在接受Promacta的志愿者中，约41%在5到12周，至少在6到8周的时候都出现了血小板数量上升的情况。在两个实验中，服用Promacta的患者对于其他增加血小板数量的疗法，如糖皮质激素或者血小板输血的需求也降低的。在实验开始的时候，患者都在服用一个或者多个ITP药物，但是现在已经有大约一半的患者减少甚至停止使用这些药物了，特别是糖皮质激素。
使用Promacta治疗的一岁及以上儿童最常见的副作用是呼吸道和喉咙感染（症状包括发热、咳嗽、鼻塞、流鼻涕、喉咙痛）、腹泻、腹痛、皮疹和肝酶增加。
而Promacta在患有ITP的小于1岁的儿童患者或者具有慢性丙型感言和严重的再生障碍性贫血的患者中的安全性和有效性实验还未完成。
FDA批准Promacta作为一种孤儿药，因为其可以治疗一种罕见的疾病。孤儿药设计将会得到财政激励-比如税收抵免，减免费用以及市场排他性资格-这可以大大促进孤儿药的研发。
而Promacta是由位于新泽西州的东汉诺威的诺华制造生产的。（转化医学网360zhyx.com）
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