口服靶向药物已经显示出非常好的效果，Anthony Letai博士进行了一项实验，该实验研究称在32名口服抑制剂abt - 199患者中,五位患者已根除白血病，有几个病人病情已稳定。

  第二阶段的多中心试验首次在易复发或耐AML药患者中使用abt - 199。这些患者往往经历过以前的化疗或低甲基化药物治疗,这些患者因为太虚弱而不能承受刺激性疗法，如化疗或干细胞移植等方法。

  实验中的32名病人在临床前研究的基础上显示,abt - 199可杀死AML细胞株,病人AML细胞,和植入小鼠体内额病人衍生的 AML细胞。abt - 199靶向癌症“幸存”蛋白质BCL-2,该蛋白与AML患者抗药性和预后不良有关。

  患者开放性试验的年龄跨度从19岁到84岁,平均年龄是71岁。

  第一次评估在治疗4周后,其中对一个病人完全有效，对四个正常血细胞没有完全恢复健康的病人完全有效。20周后对四分之一病人完全有效，研究人员报道，六个病人的骨髓原始细胞至少减少50%。

  没有病人因治疗的不良事件而死。

  研究人员得出结论,在不良预后、复发或耐AML药患者体内，abt - 199作为一种药物有巨大的临床活性,IDH基因突变的患者可能对该药特别敏感。

  Letai指出,下一步是将abt-199与其它药物进行实验结合。（转化医学网360zhyx.com）

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