《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》解读

《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》（征求意见稿）解读
中华人民共和国卫生部    www.moh.gov.cn   

为加强对干细胞临床试验研究机构的监督管理，保证干细胞临床试验研究在高水平的医疗机构规范开展，2012年，卫生部和国家食品药品监督管理局干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组组织专家委员会研究制定了《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》（以下简称《基地管理办法》），经反复研讨，修改完善，已形成征求意见稿，并于2013年3月在全国征求意见。现将有关问题解读如下：

　　一、为什么要制定《基地管理办法》？

近年来，干细胞研究在我国迅速发展，不少医疗机构开展了干细胞临床试验研究项目，对一些难治性疾病的治疗进行了有益的探索；但研究机构的条件和研究人员的水平参差不齐，对开展干细胞临床试验研究的机构所必备的条件没有统一的标准和认定、管理程序，给技术的管理和受试者的安全带来潜在的风险。因此，对干细胞临床试验研究机构进行筛选，建立干细胞临床试验研究基地，是干细胞临床试验研究和应用规范整顿工作中的关键环节，也非常及时必要。

　　二、制定遵循的基本原则是什么？

一是尽量与现有的法律法规接轨，避免重复工作。干细胞临床试验研究机构的管理，主要是对从事临床试验研究的机构和人员是否符合药物临床试验规范（GCP）的要求进行监督管理。干细胞治疗作为一种新的方法，尽管具备一些不同于现有药品或传统技术的特性，但其临床研究与药物临床试验一样，必须遵循GCP的基本原则。国家食品药品监督管理局已经颁布的《药物临床试验质量管理规范》是中国药物临床试验的行为准则，其基本原则同样适用于干细胞临床试验研究。同时，国家食品药品监督管理局与卫生部对医疗机构联合开展的药物临床试验机构资格和专业认定，已经对医疗机构按照GCP的基本要求进行了考核。因此，把已经获得《药物临床试验机构资格认定证书》及具有专业资格开展相对应的临床试验的医疗机构作为入选干细胞临床试验研究基地的前提条件，既能与现有的药物临床试验管理接轨，也能避免不必要的重复认证工作。

二是充分考虑干细胞临床试验研究的特性，适当控制范围，稳步发展。干细胞治疗和干细胞制品具有不同于普通药品的特性，其贮藏、使用与普通药品不完全相同，作用机理还需要进一步的研究。因此，适当设置门槛把干细胞临床试验研究控制在一定数量范围，有利于受试者安全和监管。

　　三、文件的主要内容是什么？

　　《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》共分六章十九条以及2个附件，包括总则、干细胞临床试验研究基地的任务与标准、干细胞临床试验研究基地的认定程序、干细胞临床试验研究基地的管理、监管与处罚及附则，附件包括干细胞临床试验研究基地申请材料、干细胞临床试验研究基地申报说明。

　　四、文件的适用范围是什么？

　　《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》适用于干细胞临床试验研究基地（以下简称基地）的申请、认定、监督管理全过程。

　　从适用对象上看，《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》规定了国家和省级卫生行政和食品药品监管部门、以及干细胞临床试验研究基地所在的医疗机构的主要职责。

五、加强基地管理的目的、意义是什么？


　　干细胞临床试验研究不仅是研究设计本身的科学性、合理性，更需要具有相应的人、财、物等硬件，完善的管理制度，以及伦理、道德等人文环境的支持，因此，加强基地管理，建立健全基地管理规章制度是保障干细胞临床试验研究安全、有效进行的前提，是干细胞技术健康发展的基础。

　　六、基地的遴选条件是什么？

卫生部和国家食品药品监督管理局根据我国干细胞临床试验研究发展的需要，从已被国家食品药品监督管理局认定的药物临床试验机构的三级甲等医院中，遴选干细胞临床试验研究基地。干细胞临床试验研究基地还需具备独立开展干细胞制品质量评价能力，在医疗、科研、教学方面具有较强的综合能力。临床试验研究主要负责人需具有正高级专业技术职称，并有干细胞或细胞研究的工作经历。

七、基地的认定程序是什么？

根据干细胞临床试验研究发展的需要，卫生部和国家食品药品监督管理局分期分批组织干细胞临床试验研究基地的申报和认定。申报单位须按规定填写统一的干细胞临床试验研究基地申请表，提交所在地的省、自治区、直辖市卫生厅（局）和食品药品监督管理局（药品监督管理局）初审后报送卫生部和国家食品药品监督管理局干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组办公室（以下简称“办公室”）。办公室组织专家委员会进行综合评审和现场考核，并根据综合评审和现场考核结果公布干细胞临床试验研究基地名单。

八、基地管理职责分工是什么？

《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》明确了各相关部门的职责，基地的日常管理由所在医疗机构负责，省、自治区、直辖市卫生厅（局）和食品药品监督管理局（药品监督管理局）负责基地的日常监督，办公室负责组织专家委员会开展对基地的定期检查和动态考核。

九、违反规定的情形及处罚依据是什么？

取得干细胞临床试验研究基地资格的医疗机构，如发生严重违反《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》相关规定，违规开展干细胞临床试验研究，向受试者收取费用等情况，取消其干细胞临床试验研究基地资格，同时依据《药品管理法》、《执业医师法》和《医疗机构管理条例》等相关法律法规，追究医疗机构主要负责人和直接责任人员责任。