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专家访谈
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《2018全球基因治疗研究报告》出炉:750种治疗选择,183个公司现状,到2027年的10年市场预测(目录附后)
日前，国际顶级智库Jain PharmaBiotech发布了长达752页的《2018全球基因治疗研究报告》，报告目录长达30页。 因为篇幅限制原因，《2018全球基因治疗研究报告》目录见本公众号“转化医学平台”另外一篇单独文章。请大家自行到今日另外一篇文章阅读。 《报告》详述了基因治疗最新技术和进展，包括病毒载体、非病毒载体和基因修饰载体的细胞疗法等...
CRISPR的基因治疗,张锋没回国,中国居然遥遥领先于美国,是喜还是忧?肿瘤患者和家属望眼欲穿~伦理关难过~
图片来自geneticliteracyproject.org 基因治疗，中国已领先美国。是技术领先？还是监管松懈所以容易？ ● ● ● 基于CRISPR的基因治疗，在中国已进入临床 2012年，来自美国和奥地利的科学家共同改进了CRISPR-Cas...
一文带你看遍当今的基因治疗(系列二)
自1989年首例基因治疗方案获得授权至今，全球备案的基因治疗临床试验到今天已达3578项，不同的国家对于基因治疗的管理机构、政策以及侧重均有所不同。 受2017年基因治疗在美国接连获批的正面影响，仅2017年下半年至2018年上半年，基因治疗临床试验的数量大幅增长。时间和精力所限，文中仅使用了至2017年底的数据，下面且请随小编一起了解基因治疗临床试验的全球...
科技前沿~基因阅读一文带你看遍当今的基因治疗
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中心舞台，小编带你迅速浏览当下全...
长文 | 一文带你看遍当今的基因治疗(CAR-T、CRISPR/CAS9等争雄)
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中心舞台，小编带你快速浏览当下全球的基因治疗现状。 ...
人体试验疗效达100%!NEJM发布基因治疗突破成果
自从人类开始基因组计划之后，科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。现在，一个国际临床研究小组取得了初步的成功，他们使用基因疗法治疗输血依赖型β-地中海贫血，1-2期临床试验取得100%疗效。 地中海贫血（β-thalassemia）是一种单基因突变引起的遗传性疾病，它损害机体产生血红蛋白关键成分的能力，从而...
《Science》子刊：CRISPR再入新领域！肌营养不良症的基因治疗或可成真！
杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。针对该病，医学界尚无有效疗法。 近日，德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现，CRISPR/Cas9可用于杜氏肌营养...
基因治疗的里程碑：FDA咨询委员会认可遗传眼盲基因疗法
美国食品和药物管理局（FDA）顾问为该机构首次批准的基因疗法铺平了道路。 10月12日，FDA外部专家小组一致投票表示，遗传性盲症的基因治疗效果超过其风险。 虽然FDA并不需要完全遵循其顾问的指导，但历史上FDA的政策变革往往正是根据顾问的指导而制定。这种称为voretigene neparvovec（Luxturna）的遗传性盲症基因疗法预计将在明年1月12日之前得到FDA的正式认证。 ...
【刚刚发布】台湾出台《细胞和基因治疗产品管理法（草案）》（附全文）
台湾食药署发布「细胞及基因治疗产品管理法」草案，明定细胞及基因治疗产品的定义，并规范捐赠者合适性，另也在确保安全状况下核淮暂时性许可证，给癌症末期、无药可医的患者治疗希望，预计草案将于年底前送行政院。 另，细胞与基因治疗要上市必须通过三期临床试验，并通过审核，但有些患者情况紧急，因此设定出暂时性许可证机制，只要确认捐赠者合适性，并使细胞或基因治疗产品无传染性疾病的风险...
基因治疗又创佳绩，一次治疗“永绝”过敏！
近日，澳大利亚昆士兰大学科学家实现了一种可以通过一次治疗终身治愈如哮喘等严重过敏疾病的临床方法。 UQ Diamantina研究所副研究员Ray Steptoe领导的小组已经能够通过“关闭”导致动物过敏反应的具体免疫反应来对这类疾病进行永久治愈。该研究对应文章名为Allergen-encoding bone marrow transfer inactivates allergi...
伟大革命开始！基因治疗踏足骨科：重建受伤骨骼！
近日，美国希德斯-西奈（Cedars-Sinai）医疗中心的研究人员通过创新技术成功地修复了实验动物的严重肢体骨折，帮助这些骨骼组织无法自愈的动物重新长出了自己的骨骼组织。目前，研究人员已经证实了这种方法对于人类患者的安全性与有效性。结合超声疗法，干细胞技术与基因治疗技术，这种开创性的治疗方法最终可以取代骨组织移植作为修复严重破骨的有效方法。 “我们在骨科引起...
史无前例：中国科学家利用基因治疗让先天性耳聋小鼠听到「悄悄话」 | 奇点猛科技
在我国，平均每1000个新生儿中，就有2-3个患有遗传性的先天耳聋，这种基因层面的疾病一直没有很好的治疗方法，要么依靠助听器和人工耳蜗，要么就只能慢慢适应这种“无声的生活”。但是，随着基因治疗的兴起，这些先天性耳聋患者也许有一天也能重获“捕捉声音”的能力了！ 人工耳蜗 在昨天的《自然 生物技术》杂志上，来自哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员发表了两篇文...
2016：关于基因治疗你需要知道的一切
对于一些幸运的病人来说，2016年可以称得上是基因治疗逐渐兑现承诺的一年。长久以来，基于基因敢于的基因治疗技术都以其在根本上治愈很多疑难杂症的强大能力不断给予着学术和临床领域以无限希望，2016年，基因治疗技术取得了几项不容忽视的重大进展并在几个领域初步实现了商业化。虽然价格不菲，但是基因治疗却在慢慢引领着一场最具革命性的全球医疗变化。 “通过各种手段修复缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾...
基因治疗有望治疗血友病
初步研究表明，一个单一剂量的一个实验性基因治疗可能有助于B型血友病患者。血友病是一种遗传性疾病，是由于人们缺乏凝血所需的蛋白——凝血因子IX，或者是因为体内的凝血因子IX是有缺陷的。这种情况会导致出血过量，大约每5000个新生儿中就有一个发生出血过量。根据研究结果，接受基因治疗的患者可以停止注射凝血因子。 这个试验的目的是评估基因治疗产品的安全性，其次，也以此来确定实验是...
一次基因治疗，让你远离血友病！
费城儿童医院（CHOP）的血液学家Lindsey A. George博士是这项由Spark Therapeutics公司和Pfizer公司资助的1/2期临床试验的主要领导者。在12.3在圣地亚哥举行的年度会议上，美国血液学学会（ASH）在新闻发布会上发布了这项临床试验的最新结果，George在12.4的ASH大会报告上介绍了这项研究结果。 该研究的资深作者、Spark Thera...
世界首例：基因治疗拯救白血病小女孩
一个一岁的小女孩接受了一项试验性治疗后病情正在缓解，医生对捐献者的T细胞进行了基因工程改造，并用其消灭了她的癌症。 一个人的生命被基因治疗所拯救，这在历史上实属首次。 在所有常规治疗都失败以后，一岁的Layla（上图）很快就要因白血病而死。“我们不想放弃我们的女儿，所以我们让医生想尽一切办法，”她的妈妈Lisa在Layla接受治疗的伦敦大奥蒙德街医院发表的一项...
《转》访首个抗癌基因治疗药发明人张维维博士：善于突破、自主创新是实现医药产业 “弯道超车”的关键
包括基因治疗在内的精准医疗不断受到各界的关注，今天我们有幸采访到世界上第一个进入市场的基因治疗创新药（抗肿瘤“今又生”）的发明人和技术产业化领导人张维维博士。“今又生”是中国SFDA于2003年率先全球基因治疗领域批准的国家一类新药。 转化医学网：张博士，您好！感谢您在百忙之中抽出时间接受转化医学网的访谈。据了解您是世界上第一个进入市场的基因治疗药（“今又生”）的发明人和技术产业化领导人，能...
美国首款基因治疗产品有望于明年上市
基因治疗，就是用正常基因来取代有缺陷的基因，以达到根治遗传性疾病的目的。当然，这一方法实际操作起来显然没那么简单。好在经过科研人员多年的努力，利用基因疗法来治疗遗传性疾病有望成为现实。 在本周二举行的麻省理工 Emtech 大会上，基因治疗公司 Spark Therapeutics 联合创始人凯瑟琳·海伊（Katherine High）表示，他们将在明年推出第一款基因治疗产品：SPK-RPE...
美国女性通过基因治疗重回20岁
此前科学家在哥伦比亚进行了一项风险非常大的实验，实验的目的是帮助人体组织恢复年轻。BioViva公司的专家是这项创新型研究的发起人，他们在美国45岁的女性伊丽莎白·帕里什的身上进行实验。这名女性也因此成为世界首位接受这种药物测试的志愿者。 著名的端粒——染色体末端，它的作用是执行防护功能。每次周期分裂之后，端粒就会变短一些，这种现象最终会导致生物体的老化。因此随着年龄...
基因治疗发神威，既抑制肿瘤转移，还治疗眼盲
1、基因治疗抑制乳腺癌转移 该技术对应的论文发表于今天出版的Nature Communications杂志。在这项研究中，科学家应用microRNA完成了目的基因的表达调控，进而限制了乳腺肿瘤的恶化与扩散。根据他们的论文，该技术可以作为早期乳腺癌化疗的辅助疗法。“如果乳腺癌能够被尽早诊断，除了用特定的化疗药物进行治疗之外我们还可以...