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专家访谈
找到约110条结果 (用时0.1656秒)
【行业动态】世界三大药企之一诺华与基因组医学公司Sangamo宣布基因治疗合作高达7.95亿美元
通过该协议，Sangamo将获得7500万美元的前期许可费，并将有资格获得高达7.2亿美元的其他开发和商业里程碑付款，其中包括高达4.2亿美元的开发里程碑和高达3亿美元的商业里程碑。 诺华公司将拥有Sangamo基因组调控技术的专有权，该技术将针对与神经发育障碍相关（包括智力障碍和自闭症谱系障碍）...
倒计时10天！|金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛五大精彩主旨演讲内容预告
在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台，并受到全球的广泛关注和认可。其中，关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。 金斯瑞细胞基因治...
和元生物顺利完成2亿元pre-C轮融资，加快基因治疗CDMO业务发展
据悉，近日，和元生物技术（上海）股份有限公司（简称“和元生物”）正式宣布完成pre-C轮融资，总额约2亿元，本轮融资由倚锋资本领投，正心谷创新资本、浦东科创、张江科投、金浦投资、盛山资产、乔贝创投、复容投资、丰航投资等多家投资机构参与；本轮融资主要用于公司布局启动临港大规模精准产业园建设、引进海外高端人才、开发基因治疗载体新技术、新工艺等方面，此将进一步扩大公司在国内基因治疗CRO/CDMO...
【日程公布】金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛
在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台，并受到全球的广泛关注和认可。其中，关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。 （点击图片即可转跳到会议官网） 金斯瑞细胞基因治疗产...
【综述】盘点基因治疗最新研究进展
基因治疗的概念 基因治疗(gene therapy)实际上就是DNA分子中核苷酸种类、数量和顺序的改变，导致遗传信息的改变而致病。 由于癌变及遗传性疾病等是因体内某种基因缺乏、缺陷或突变引起的，因此对这种基因进行替代、修复和增补，就能治疗这些疾病，从而控制这些疾病的发生，故称基因治疗。 基因治疗的类型 目前，基因治疗主要有三...
中国学者领衔 完成“世界首例”及“全球最大样本”LHON基因治疗临床试验
2020年5月15日，美国马萨诸塞州波士顿——在今天举行的第23届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）线上年会及视觉与眼科研究协会（ARVO）线上年会上，来自中国武汉的纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）公布了两项利用重组人腺相关病毒注射液(NFS-01 ，rAAV2-ND4)治疗Leber’s遗传性视神经病变(英文简称LHON)的临床研究数据，结果振奋人心。在很...
邀您共话细胞/基因产业未来丨金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛报名开启
近年来，细胞和基因治疗风靡全球，成为医疗行业发展最为迅速的领域之一，预计至2030年，美国FDA有望批准40-60种细胞和基因疗法。在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，吸引了众多行业领袖的参与，在这个全球生物医药健康领域最具规模，信息量最大的医疗投资、产业交流大会上，金斯瑞作为一股独特...
【突破】显著提高外泌体产量和核酸包载效率，基因治疗取得新进展！
基因疗法具有治疗多种疾病的巨大潜力，但对于带负电核酸大分子的靶向递送一直是基因疗法发展的限速步骤。相较于病毒载体和纳米材料的毒性和免疫原性，自体细胞分泌的外泌体更可能成为临床应用的核酸载体。 俄亥俄州立大学化学与生物工程学院的James Lee课题组发明了一种细胞纳米化生物芯片，在数量级上提高外泌体生产和核酸包载效率，在靶向性和疗效上大大超越目前...
【快讯】辉大基因完成逾亿元A轮融资，辰德资本领投，专注基因编辑与基因治疗
近日，基因编辑与基因治疗新锐企业辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）宣布完成逾亿元人民币的A轮融资。本轮融资由辰德资本领投，药明康德、惠每资本、雅惠资本跟投，天使轮投资方夏尔巴投资持续跟投。本轮融资将主要用于辉大基因的核心临床管线的推进，组建研发与临床前研究团队以及开展GMP级生产车间的建设。此前，辉大基因曾在2018年11月完成了夏尔巴投资的3000万元人民币的天使轮融...
《Blood》重磅：葡萄中提取的这种天然化合物，在干细胞基因治疗中大放异彩！
白藜芦醇作为一种保健品，存在一些水果如葡萄、蓝莓的皮和籽中，据悉可抗氧化、延缓衰老，但其保健效果已跌下”神坛”。然而，天然化合物Caraphenol A，一种白藜芦醇三聚体，却妥妥地在基因治疗上有奇效。 斯克里普斯研究所的研究人员发现Caraphenol A可以改善慢病毒介导的基因传递效率，缩短基因治疗标准流程时间，改善治疗效果。这项研究发表于近日的《Blood》杂...
IGC 2019 全新大咖秀，8月北京唱响中外基因治疗与免疫治疗最强音
想了解双轨制细胞免疫治疗的发展方向与趋势吗？ 想知道下一代抗体免疫治疗的研究进展吗？ 想学习溶瘤病毒的最新研发技术吗？ 想探索基因编辑与治疗的应用及开发吗？ 免疫联合疗法又有什么新的研究进展？ 在此向您隆重推荐将于8月30-31日 北京新云南皇冠假日酒店盛大开启的 IGC China 第三届中国国际免疫&基因治疗论...
15亿美元！AbbVie与Voyager合力开发帕金森病基因治疗新方法！
AbbVie与Voyager Therapeutics联合表示将启动一项15亿美元的基因治疗项目，此项目将专注于治疗帕金森以及其他同样由于α-突触核蛋白的异常累积导致的疾病两家公司表示：他们将计划开发一项或多项治疗方法提供给Voyager的载体化抗体平台，也将作为穿越血脑屏障传递抗体的方法。 "我们特有的科学平台可以帮助我们开发出独特的AAV基因疗法，旨在敲出致...
第三轮通知 2018年增爱·长木学术论坛年会 —— 基因编辑与基因治疗
2018年11月26日，世界首例基因编辑婴儿宣告在深圳诞生，引起学术界震惊和社会极大争议和关注。基因组编辑用于人类胚胎存在伦理和法律问题，但对于体细胞疾病的治疗，基因编辑手段有其优势和应用前景。 本次大会聚焦于基因编辑与基因治疗，并就“基因编辑婴儿”与各位专家学者探讨交流。届时，还将进行“增爱·长木学术奖”和“增爱·长木健康促进公益奖”表彰仪式。 ...
耳聋动物内耳基因治疗现状
中华耳科学杂志, 2018年16卷4期 耳聋动物内耳基因治疗现状 戢小军 陈伟 杨仕明 耳聋是最常见的致残性疾病之一，据WHO2013年的数据显示[1]，全世界范围内约有3.6亿人遭受听力损伤的困扰，其中感音神经性聋占大部分。伴随着生物科学的迅速发展，耳聋的基础研究及治疗也取得了长足的进步。半数语前聋是由于耳聋基因导致的，65...
Nature Reviews:AAV基因治疗神经系统疾病的进展与挑战丨医麦新观察
腺相关病毒（AAV）载体可用于治疗神经疾病的基因治疗平台，在临床前研究中，通过各种给药途径，编码治疗性蛋白质、微小RNA、抗体或基因编辑的转基因已经成功递送至中枢神经系统。重要的是，最初的临床研究已证明AAV基因治疗在帕金森综合征和脊髓性肌萎缩等疾病中具有令人鼓舞的安全性和有效性以及转基因表达的持久性。 8月10日，Nature Reviews上发表了...
Cas9和AAV一相逢,便创造出许多奇迹,华人科学家高光坪在基因治疗领域取得重大突破
BioWorld： CRISPR/Cas9基因编辑在治疗遗传病上有着巨大的应用前景，腺相关病毒（AAV）由于其高安全性以及稳定长效表达，被视为最有前景的基因治疗载体。基于CRISPR/Cas9的AAV载体无疑是体内基因治疗最理想、最具前景的方式。 金风玉露一相逢，便胜却人间无数。 8月14日，麻省大学医学院高光坪教授团队在Nature Biotechnology杂志发...
基因治疗,不再遥远!
Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。 1第一次，在成年猴子中使用基因编辑工具 第一次，研究人员在成年猴子中使用基因编辑工...
基因治疗行业深度报告:从癌症到罕见遗传病
第一部分：介绍基因治疗的定义、发展历程、主要的分类，包括体内和体外基因疗法； 第二部分：详细介绍基因治疗在肿瘤领域的应用，主要是通过体外基因改造、培养T细胞，以CAR-T或TCR-T的形式，重新回输到体内，攻击癌细胞。CAR-T技术目前相对成熟，领先公司包括诺华、Kite等；TCR-T在实力瘤领域被寄予厚望，代表公司有Adaptimmune Therapeutic...
【39】基因治疗行业深度报告:从癌症到罕见遗传病
第一部分：介绍基因治疗的定义、发展历程、主要的分类，包括体内和体外基因疗法； 第二部分：详细介绍基因治疗在肿瘤领域的应用，主要是通过体外基因改造、培养T细胞，以CAR-T或TCR-T的形式，重新回输到体内，攻击癌细胞。CAR-T技术目前相对成熟，领先公司包括诺华、Kite等；TCR-T在实力瘤领域被寄予厚望，代表公司有Adaptimmune Thera...
爱眼日 | 基因治疗能够让失明患者重见光明
Luxturna--首款矫正基因缺陷的药物，针对由RPE65基因突变导致的雷柏氏先天性黑朦2型RPE65基因突变引起的失明患者治疗，于去年12月获FDA批准上市。 它的出现点燃了基因治疗热火，对于在基因科研领域钻研的科学家更是一剂强心针。Luxturna在临床上的成功应用，令基因疗法将逐步成为治疗常见遗传性疾病的主流手段。 一...