新型多发性硬化口服药物热珀西亚®纳入国家医保目录

（上海，2023年12月13日）国家医疗保障局最新公告显示，百时美施贵宝旗下新型选择性鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体调节剂热珀西亚®（通用名“盐酸奥扎莫德胶囊”）已正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称“医保目录”）。新版医保目录将于2024年1月1日起实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。
热珀西亚于2023年1月获得国家药品监督管理局批准，用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发-缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。多发性硬化是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病[《多发性硬化诊断和治疗中国专家共识（2018版）》，中国神经免疫学和神经病学杂志2018年11月第25卷第6期 Chin J Neuroimmunol & Neurol 2018，Vol.25，No.6，387:394]，于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。正常情况下，神经纤维外覆盖着一层起保护作用和维持神经正常传导功能的髓鞘，类似于电线外包裹的绝缘涂层。但多发性硬化患者的免疫系统会攻击这些保护性髓鞘，致使髓鞘脱落，导致电信号难以在神经细胞间传输[ National Multiple Sclerosis Society. Definition of MS. www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Definition-of-MS. Accessed on March 25, 2020.],[ National Multiple Sclerosis Society. What is Myelin? www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Definition-of-MS/Myelin. Accessed March 25, 2020.]，出现包括运动障碍、感官异常等多种临床表现。除了可见的躯体症状，多发性硬化还可出现脑萎缩加快和认知功能障碍。有研究表明，40%-70%的多发性硬化患者存在认知功能障碍[ Manca R, et al. J Neurol Sci. 2018;388:115-127.]，且认知水平的下降可在疾病早期、甚至在运动症状出现之前就已发生[ Sumowski JF, et al. Neurology. 2018;90:278-288]。认知功能障碍不仅会极大影响多发性硬化患者的生活质量和就业[ Campbell J, et al. Postgrad Med J. 2017;93(1097):143-147.]，与远期残疾进展也存在显著相关性[ Deloire, et al. Multiple Sclerosis 2010;16:581–587. ]。
“多发性硬化好发于青壮年人群，这些患者本应是家庭和社会的中流砥柱，但疾病导致的躯体及认知障碍可能让他们连简单的家务和计算都成为困难。这是个体、家庭和社会都‘不可承受之痛’。”解放军总医院第六医学中心神经内科主任医师、中华医学会神经病学分会常务委员、全军神经内科学专业委员会主任委员戚晓昆教授表示，“之前的多项研究证实奥扎莫德对于多发性硬化在躯体和认知功能保护方面的获益，令人欣喜。该药进入医保后，随着个人用药负担减轻，期待能有更多患者从中获益，回归正常的工作与生活。”
作为一种全新分子结构的高选择性S1P1和S1P5受体调节剂，热珀西亚可适度抑制淋巴细胞迁出，并直接作用于中枢进行抗炎和神经保护。两项大型阳性药物对照III期研究证实[ Comi, G, Kappos, L, Selmaj, KW, et at. Safety and efficacy of ozanimod versus interferon beta-1a in relapsing multiple sclerosis (SUNBEAM): a multicenter, randomized, minimum 12-month, phase 3 trial. The Lancet: Neurology. DOI: 10.1016/S1474-4422(19)30239-X.],[ Cohen, JA, Comi, G, Selmaj, KW, et al. Safety and efficacy of ozanimod versus interferon beta-1a in relapsing multiple sclerosis (RADIANCE): a multicenter, randomized, 24-month, phase 3 trial. The Lancet: Neurology. DOI: 10.1016/S1474-4422(19)30238-8.]，与干扰素β-1a相比，热珀西亚在显著降低疾病复发和 MRI病灶数的同时，还可有效减少患者脑容量丢失，改善患者认知功能，实现“躯体+认知”双重保护。这也是全球首个在大型III期临床研究中“全面评估脑容量丢失”的多发性硬化疾病修正治疗（DMT）药物。此次热珀西亚纳入医保，将切实提升该创新疗法可及性，帮助更多国内多发性硬化患者实现“减少复发、减少新发病灶、延缓残疾进展和延缓脑萎缩”，即无疾病活动证据-4（NEDA-4）这一更高治疗目标。

“热珀西亚能在获批当年就进入医保，背后有两大驱动因素：一是国家对于罕见病患者群体的重视，另一个就是百时美施贵宝的决心。但它们的内核是一致的，那就是‘以患者为中心’。”百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊表示，“进入国家医保后，尽快推动热珀西亚在各地落地是我们下一步工作的重心。我们将与政府、支付方、临床专家和行业伙伴等多方密切合作，助力更多患者用得起、用得上这一创新疗法，尽早获益于‘躯体+认知’双重保护，践行百时美施贵宝‘中国2030战略’这一长期承诺。”
本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。

关于多发性硬化 
多发性硬化是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病，其病因尚不明确，可能与遗传、环境、病毒感染等多种因素相关1。髓鞘损伤会干扰大脑与身体其他部位之间的通信3，最终导致神经退行性损害，这一过程目前尚不可逆[ National Multiple Sclerosis Society. What Causes MS? www.nationalmssociety.org/What-is-MS/What-Causes-MS. Accessed March 25, 2020.]。
复发型多发性硬化包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发进展型疾病[ National Multiple Sclerosis Society. Types of MS. www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS. Accessed March 25, 2020.]。其中，复发-缓解型疾病是诊断时最常见的类型，80%-85%的患者初诊时被诊断为复发-缓解型疾病，其表现为明显的复发和缓解过程，每次发作后均基本恢复，不留或仅留下轻微后遗症1。约10%-15%的患者被诊断为进展型疾病11。

关于热珀西亚®（盐酸奥扎莫德胶囊）
热珀西亚是一种口服鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体调节剂，可高亲和力结合S1P受体1和5（S1P1和S1P5）[ ZEPOSIA (ozanimod) capsules for oral use. Bristol Myers Squibb Pharmaceutical Corporation. Full prescribing information. 3/2020.]。热珀西亚可适度抑制淋巴细胞迁出，减少外周血中淋巴细胞数量7。热珀西亚对多发性硬化发挥治疗作用的机制尚不完全明确，可能与减少淋巴细胞向中枢神经系统的迁移相关7。
热珀西亚已在全球多个国家和地区批准用于治疗成人复发型多发性硬化症和中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。
注：热珀西亚溃疡性结肠炎适应症尚未在中国获批

《多发性硬化诊断和治疗中国专家共识（2018版）》，中国神经免疫学和神经病学杂志2018年11月第25卷第6期 Chin J Neuroimmunol & Neurol 2018，Vol.25，No.6，387:394
 National Multiple Sclerosis Society. Definition of MS. www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Definition-of-MS. Accessed on March 25, 2020.
 National Multiple Sclerosis Society. What is Myelin? www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Definition-of-MS/Myelin. Accessed March 25, 2020.
 Manca R, et al. J Neurol Sci. 2018;388:115-127.
 Sumowski JF, et al. Neurology. 2018;90:278-288
 Campbell J, et al. Postgrad Med J. 2017;93(1097):143-147.
 Deloire, et al. Multiple Sclerosis 2010;16:581–587.
 Comi, G, Kappos, L, Selmaj, KW, et at. Safety and efficacy of ozanimod versus interferon beta-1a in relapsing multiple sclerosis (SUNBEAM): a multicenter, randomized, minimum 12-month, phase 3 trial. The Lancet: Neurology. DOI: 10.1016/S1474-4422(19)30239-X.
 Cohen, JA, Comi, G, Selmaj, KW, et al. Safety and efficacy of ozanimod versus interferon beta-1a in relapsing multiple sclerosis (RADIANCE): a multicenter, randomized, 24-month, phase 3 trial. The Lancet: Neurology. DOI: 10.1016/S1474-4422(19)30238-8.
 National Multiple Sclerosis Society. What Causes MS? www.nationalmssociety.org/What-is-MS/What-Causes-MS. Accessed March 25, 2020.
 National Multiple Sclerosis Society. Types of MS. www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS. Accessed March 25, 2020.
 ZEPOSIA (ozanimod) capsules for oral use. Bristol Myers Squibb Pharmaceutical Corporation. Full prescribing information. 3/2020.