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专家访谈
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Gut∣海军军医大学廖专/邹文斌开发国际首个AAV基因治疗慢性胰腺炎新方法
慢性胰腺炎(CP)是一种由遗传和环境因素引起的终身进行性纤维炎性疾病，其特征是腹痛，急性胰腺炎(AP)反复发作，胰腺功能随着时间的推移而恶化。CP表现为胰腺损伤、纤维化及胰腺内外分泌功能不全，部分患者最终会发展为胰腺癌，严重危害人民生活质量及身体健康。全球范围内，CP的发病率及患病率逐年上升，我国现有确诊CP患者逾100万例，社会经济负担大。然而目前还没有根治CP的方法，迫切需要有效的治疗和...
【直播倒计时1天】Twist合成生物学产品在AAV发现和优化方面的应用｜网络研讨会
您还没有报名吗？快来注册参加由译码基因总经理、赛业生物基因治疗总监任盛博士及Twist公司资深现场应用科学家熊真珍，于2024年1月11日为您带来的「Twist合成生物学产品在AAV发现和优化方面的应用」网络研讨会，共同探讨如何高效快速低成本筛选合适的AAV载体，提高以AAV作为递送载体的基因治疗药物的成药性。 研讨会要点 ● 如何高...
网络研讨会｜Twist合成生物学产品在AAV发现和优化方面的应用
AAV，即腺相关病毒，是一种常用于基因治疗的病毒载体。近年来，随着基因治疗研究的深入，AAV的需求量也在逐渐增加。然而，AAV的生产过程复杂，产量低，且容易受到各种因素的影响。因此，如何高效快速低成本筛选合适的AAV载体成为了基因治疗产业亟待解决的问题。 欢迎参加由译码基因总经理、赛业生物基因治疗总监任盛博士及Twist公司资深现场应用科学家熊真珍，于2024年1月...
LDT案例｜Octave公司利用Olink平台开发多发性硬化症诊断蛋白标志物Panel
研究背景 多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）是中枢神经系统的一种自身免疫性慢性神经炎症性疾病，病程复杂，且临床症状及表现各异。多发性硬化症的临床病程变化多端，给诊断和预后都带来巨大困难。最新McDonald MS诊断标准将临床表现和影像学检查结合起来，重视使用磁共振成像(MRI)，但这些标准并不总能准确预测疾病的病程、活动性、进展、复发或治疗响应等。目...
BeaverBeads动物病毒DNA/RNA提取试剂盒， 提高低丰度样本检测准确度
产品特点 低丰度样本提取后qPCR检测比常规品牌提前2个Ct 可自动化，25min内完成96个样本处理 回收效率高达90% 关于海狸生...
STTT | 上科大钟桂生团队与合作者开发新型AAV载体靶向耳聋基因治疗
听力丧失是最常见的感官障碍之一，影响着很多人。根据世卫组织公布的《世界听力报告》，现有超15亿人患有不同程度的听力损失，到2050年，患听力损失的人数将近25亿。据统计，大约50%的先天性听力损失与遗传因素有关，目前临床上的治疗方案主要为佩戴助听器或植入人工耳蜗，但此类方法没有从根本上治愈听力损伤。因此，治疗听力损失需要更好的替代疗法。随着基因治疗的蓬勃发展，基于病毒载体的基因疗法成为治疗遗...
论文解析｜BeaverBeads® 助力研究玉米（Zea mays）突变体，为谷物增产提供新思路
研究背景 被子植物的种子包含两个子实体，即胚乳和胚胎，它们的发育在单子叶植物和双子叶植物中明显不同。这两类植物的种子发育均需通过传递层细胞的壁内突来吸收母本的营养物质，不同之处在于单子叶植物种子中为发达的棒状壁内突，而双子叶植物种子中为乳突状壁内突。壁内突的形成与纤维素合成酶（CESA）复合物（CSC）有关。然而，我们对造成这些不同结果的控制机制还知之甚少，目前还不清楚是否有...
【on-target】AAV感染肝脏 | 血清·启动子·注射技术 | 一篇就GO了
肝脏是脊椎动物消化系统中的一个器官，以代谢功能为主，并扮演着去毒素、氧化、肝糖原储存、合成分泌性蛋白等重要角色。肝脏直接或间接地参与多个重要代谢途径，与多种遗传性疾病有关，目前已有几百种与肝脏相关的单基因疾病的报道。因此，越来越多的科学家聚焦于借助先进技术展开对靶向肝脏的基因治疗。 图1 肝脏结构（PMID: 32483353） 得益于病毒载体的发...
【快讯】年少成名的明星科学家David Sabatini深陷性骚扰丑闻，纽约大学却不顾教职工和学生的反对坚持聘用
David Sabatini于1968年出生在纽约，本科毕业于布朗大学，1997年获得约翰霍普金斯大学博士学位，在博士阶段，他凭借 mTOR 研究年少成名，2002年成为麻省理工学院怀特黑德研究所（Whitehead Institute）的助理教授，2006年便拿到终身教职。而2021年8月21日，他被指控性骚扰而受到研究所的调查，最终被麻省理工学院开除。 据《Science》杂...
和元生物·元载体，实业报国！AAV包装3980元、慢病毒包装1980元，好用不贵，只为让基因递送触手可及
“和元生物·元载体”品牌隆重发布，今天，和元小编很荣幸发布“元载体”的又一重大举措，只为让更多研究者用上更好的基因递送载体，促进基因相关基础研究和基因治疗药物开发，实业报国、科技兴国！ 重组腺相关病毒(rAAV)、重组慢病毒载体(Lentivirus)是两种高效递送外源基因的工具病毒载体，被广泛应用于肿瘤、代谢、神经等学科的基因功能研究和基因治疗药物开发。尽管rAAV和慢病毒已经得到研究者的广泛...
【Science】利用亚单位技术研发新冠疫苗的Novavax受挫，还能突破障碍再迎春天吗？
总部位于马里兰州的Novavax是一家小型公司，这几个月来他们一直在努力将他们的产品--拥有美好前景的新冠疫苗，推向市场。他们生产的疫苗是以蛋白质为基础原料制造出来的。8月5日，这个公司宣布了他们在美国申请紧急使用授权(EUA)方面遭遇了一定的挫折，这就导致其股价于紧接着的第二天暴跌。美国政府已叫停了该公司在美国生产疫苗，并且表示将不再对这个公司的生产制造提供任何的资金资助；直到这个公司能够...
【快讯】阿斯利康与和黄医药的MET抑制剂Savolitinib在中国获得首批，可用于METex14突变非小细胞肺癌
2011年，和黄医药与阿斯利康就Savolitinib签订了全球专利许可、合作开发及商业化协议。 赛沃替尼（Savolitinib上 近日，国家药品监督管理局批准1类创新药赛沃替尼片（商品名：沃瑞沙/Orpathys）上市，该药为我国拥有自主知识产权的创新药，用于含铂化疗后疾病进展或不耐受标准含铂化疗的、具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变（MET...
【Nature子刊】让瘫痪小鼠再次行走！AAV载体递送人工合成细胞因子，成功刺激运动神经再生！
近日，波鸿鲁尔大学（RUB）细胞生理学系的Dietmar Fischer教授领导的科学家以一种新的治疗方法，首次成功地使瘫痪的小鼠再次行走。 这项治疗的成功有两个关键：一是人工合成的超白细胞介素-6（Hyper-interleukin-6，hIL-6），这种蛋白质能够刺激神经细胞再生。二是研究人员使用了腺相关病毒（AAV）载...
BeaverBeads™ Streptavidin 280 海狸生物2.8微米链霉亲和素磁珠
BeaverBeads™Streptavidin（链霉亲和素磁珠）系列，利用链霉亲和素-生物素高效、特异性结合能力，可用于分离和捕获生物素化核酸、抗体或其他生物素化配体。广泛应用于液相探针捕获、核酸Pull-down、噬菌体筛选、化学发光等。 产品特点： &ems...
【Science子刊】要有光！AAV基因治疗一只眼睛，竟能拯救双眼视力！
如果一个基因发生突变并导致某种遗传疾病，那么就用一个新的、正确的拷贝来取代或是补充它，理论上这样的策略可以治愈无数的人类遗传病。过去，这似乎只能在科幻作品里见到，但生命科学的飞速发展正一步步使之成为现实。 2020年12月9日，由剑桥大学的Patrick Yu-Wai-Man博士和匹兹堡大学和巴黎视觉研究所的J...
阿斯利康宣布Savolitinib(沃利替尼) 用于治疗非小细胞肺癌的中国新药上市申请 纳入优先审评
2020年7月29日——阿斯利康公司宣布，中国国家药品监督管理局（国家药监局）已正式将Savolitinib（沃利替尼）用于治疗间充质上皮转化因子（MET）14号外显子跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC）的新药上市申请纳入优先审评。 Savolitinib是由和黄医药与阿斯利康联合开发的MET受体酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗间充质上皮...
《转》访嘉会国际医院朱秀轩教授：IMbrave150的成功，为肝癌免疫治疗打开了一扇“天窗”
近日，IMbrave150 研究结果在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表，让我们看到了免疫联合治疗方案能够在肝癌实现成功。本研究的重要作者，上海嘉会国际医院肿瘤中心主任，哈佛大学医学院朱秀轩（Andrew X. Zhu）教授受邀与转化医学网记者进行了深入交流与探讨。朱教授表示肝癌免疫治疗进入突破性的进展阶段，其中 IMbrave150研究对于肝癌治疗意义尤为重大，有望改变肝癌患者一线治...
CTM期刊 |在慢性肺疾病中caveolin-1甲基化的分子调节和临床意义
细胞质膜微囊（Caveolae）在多种细胞，生理和病理过程中发挥重要作用，例如在细胞增生，凋亡，迁移，分化，血管发生，肿瘤的发生和转移，细胞内吞和胞吞转运中发挥重要作用。Caveolae是一种细胞膜的内陷。Caveolae的成分包括小窝蛋白（caveolin），cavin（又叫聚合酶I和转录释放因子），脂类，转录聚合酶和各种各样的离子通道蛋白。Caveolin家族有三...
Datavant携手PCORnet构建跨越6000万患者的真实数据网络
Datavant昨天宣布，以患者为中心的研究基金会（PCRF）将通过Datavant帮助其在全国临床研究网络中协调数据共享，覆盖超过6000万患者。 真实世界数据显示了患者的健康状况随着时间的推移而变化，与患者接受的治疗和干预措施相关，对于改善患者预后至关重要。真实世界数据可以回答诸如“给予特定治疗的患者其长期死亡率是多少”、“哪里有足够的患者进行临床试验”等等此类...