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干细胞商业化成功的背后故事

首页 » 产业 » 行业 2015-03-05 科学网孙学军博客 赞(28)
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导读
上个月是再生医学具有历史意义的时刻,世界上第一个合法的干细胞商业化成功,这种细胞是从脐带中采集的,欧盟授权Holoclar可用这种细胞治疗角膜烧伤致盲患者。

  上个月是再生医学具有历史意义的时刻,世界上第一个合法的干细胞商业化成功,这种细胞是从脐带中采集的,欧盟授权Holoclar可用这种细胞治疗角膜烧伤致盲患者。让人吃惊的是,这个细胞被成功上市的来自一家意大利的小实验室。意大利对生命科学的支持力度比较小,在意大利干细胞治疗也曾经因为Stamina基金会治疗多种疾病的非法市场化闹地沸沸扬扬,而且引起了国际干细胞领域的关注。这次成功主要来自摩德纳大学再生医学中心研究团队主任Graziella Pellegrini教授,她和同事克服了许多困难,将干细胞治疗成功推向市场。

  该小组曾经采集化学事故灼烧伤视力受损患者健康角膜缘(或称轮部)干细胞,在实验室大量培养后,回植入这些患者的眼睛,进而让患者恢复视力,十年实验期间共让81名患者重见光明,成功率逾四分之三,被誉为再生医学的一大突破,也为其它视力本无法复元的患者带来希望。佩雷葛里尼表示,其中一名患者眼盲已逾六十年,经治疗视力已恢复清晰,这项医疗成就不是奇迹,只是科技进步而已。研究中科学家由患者没受伤眼睛的角膜缘,取出少量干细胞,在实验室中培养,增加其数目,长成薄膜形状。接下来医生手术除去患者因化学事故灼烧伤的角膜疤痕组织,再植入干细胞薄膜,结果薄膜能成长为新的角膜组织,取代旧有受损组织。科学家表示,因为这些成体干细胞是取自患者自体,因此回植治疗时,不必担心排斥。这项实验自1998年进行到2007年,共治疗106名患者(1名男性治疗双眼)。患者大多单眼受到重伤,视力微弱到仅能感受光线或数手指头。很多人甚至已经丧失视力多年,而且动过手术想恢复视力,却告失败。他们使用的干细胞技术,让眼睛完全恢复视力者共81人,成功率逾76%,部分恢复者14人,医疗效果迄今能持续达十年。这项研究成果发表在《新英格兰医学杂志》。

  最近《自然》杂志对佩雷葛里尼进行了采访。她介绍了相关研究和一些背后的细节。角膜如果发生烧伤,尤其是其干细胞来源的角膜缘受损伤后,角膜细胞无法得到更新,角膜将出现纤维化和血管增生,导致慢性疼痛、反复炎症和视力丧失。为解决上述问题,该团队用Holoclar治疗给角膜提供新的干细胞,一个关键问题是必须提供足够多的干细胞,以提供大约1-2平方毫米的组织。这种组织是用人纤维蛋白作为支架,培养出大约3000个干细胞。然后将培养好的组织片移植到手术清除损伤组织的角膜上,这些细胞会成活,一年内能限制血管再生进入角膜,达到治疗的目标。

  手术效果

  该小组从开始这方面的研究到现在取得不可思议的成功先后已经20多年,佩雷葛里尼回忆说,1990年就开始了细胞生物学研究,当时她在日内瓦大学做博士后,主要和同事Michele De Luca一起从事上皮细胞生物学的基础研究。 1996年她们一起转到Dermopatico Immaculate研究所,该研究所附属医院是一些推崇科学研究的神甫负责管理,给她们提供了非常好的研究设备和临床资源。不过最终他们没有接受她们的研究进入临床。2002年,她们转到威尼托眼库基金会继续研究,在这里有上皮干细胞实验室。2008年,她们再次转移到摩德纳大学新成立的再生医学中心,在这里她们才专心开始这一研究。佩雷葛里尼说虽然意大利国家不是非常重视生命科学,但意大利科学家并不放弃自己,例如国际上第一例针对人类免疫缺陷的基因治疗也是米兰人干的。1997年她们最早报道了两例成功的个案,证明了这个思路是正确的,2010年他们报道了112例临床研究,其中总有效率达到90%(其中完全成功率77%)。

  申请获得批准经历了许多努力,主要是和管理机构的交流存在非常大的障碍,管理机构对干细胞不了解,又担心风险,她们最后通过和一家公司合作,进行了多种证据的整理,才最终获得批准。意大利Stamina 基金会认为自己开发出对患者有好处的治疗方法,但逃避监管,非法使用干细胞治疗的问题。佩雷葛里尼认为,这让她十分恼火,因为Stamina这样的事情绝对不应该发生,这件事让她意识到公众和政客一般对干细胞不够了解,所以才容易被欺骗。科学家应该特别注意公众形象,如果急功近利可能适得其反,阻碍科学的正常发展。

  佩雷葛里尼的成功说明,一个研究团队规模不一定十分大十分强,甚至在社会环境恶劣,科研条件和科研投入不那么理想的条件下,只要能按照正确的方向,付出足够的努力和坚持,最终仍然有可能取得成功。

  新英格兰医学论文:nejmoa0905955.pdf
  http://www.nature.com/news/behind-the-scenes-of-the-world-s-first-commercial-stem-cell-therapy-1.17022

(转化医学网360zhyx.com)

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